As ações da Rocket Pharma caem apesar da aprovação da FDA para tratamento de transtorno infantil.

Por Kamal Choudhury

27 Mar (Reuters) - Ações da Rocket Pharmaceuticals RCKT.O despencaram mais de 20%, atingindo a mínima em um mês. Na sexta-feira, os investidores se concentraram nos potenciais obstáculos à adoção de sua terapia genética, que obteve uma aprovação inédita nos EUA para tratar uma doença imunológica rara e frequentemente fatal em crianças.

Inicialmente, as ações subiram mais de 10% após a divulgação da notícia.

O medicamento Kresladi é indicado para o tratamento da Deficiência de Adesão Leucocitária tipo I grave, que impede que os glóbulos brancos cheguem aos locais de infecção, deixando os pacientes vulneráveis ​​a doenças graves.

Anteriormente, não havia nenhum tratamento aprovado pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) especificamente para a doença. Cerca de 75% dos pacientes não tratados morrem antes dos dois anos de idade, a menos que recebam um transplante de células-tronco.

O analista do BofA, Jason Zemansky, disse que, embora a aprovação seja uma vitória clara para os pacientes, os investidores estão desapontados, pois obstáculos práticos podem limitar o número de pacientes tratados. "Mas isso não deve diminuir as conquistas da Rocket", afirmou.

O analista da Wedbush, Yun Zhong, classificou a reação do preço das ações como "injustificada", sugerindo que a queda pode estar ligada aos comentários da administração de que a empresa não planeja comercializar ativamente o Kresladi.

A Rocket afirmou que planeja um lançamento limitado e faseado, e espera-se que o medicamento esteja disponível comercialmente no quarto trimestre de 2026 em um pequeno número de centros de tratamento especializados.

A empresa está em contato com as seguradoras antes do lançamento para garantir o reembolso, mas ainda não divulgou os preços.

O analista da Jefferies, Andrew Tsai, disse que a queda nas ações provavelmente reflete o fato de "nem todos estarem muito cientes" de que a aprovação nunca teve como objetivo impulsionar vendas significativas.

Na quinta-feira, a FDA concedeu aprovação acelerada para a terapia, com base em um parâmetro substituto que mede a melhora da função das células imunológicas.

A decisão surge sob a gestão de Vinay Prasad, chefe da divisão de produtos biológicos da FDA, que deixará a agência no final de abril, (link) e já expressou anteriormente ceticismo em relação aos desfechos substitutos.

A aprovação também inclui um Voucher para Doenças Pediátricas Raras, que as empresas podem vender ou usar para acelerar a análise de outro medicamento.