Ações da Rocket Pharma disparam após aprovação da FDA para terapia genética contra doença infantil fatal

27 Mar - As ações da empresa farmacêutica Rocket Pharmaceuticals RCKT.O subiram 12,58%, para US$ 5,28, no pré-mercado.

A empresa afirma que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) aprovou sua terapia gênica de dose única, Kresladi, para uma rara doença imunológica em crianças. (link)

A empresa afirma que o tratamento é a primeira terapia aprovada pelo FDA para crianças com essa condição.

O medicamento tem como objetivo tratar a grave Deficiência de Adesão Leucocitária tipo I, uma doença que torna os pacientes altamente suscetíveis a infecções graves e com alto risco de morte na primeira infância sem tratamento.

A FDA concedeu aprovação acelerada com base em um desfecho substituto que mede a melhora da função das células imunológicas.

A aprovação foi respaldada por um estudo de fase inicial a intermediária que demonstrou 100% de sobrevida em 12 meses, ausência de efeitos colaterais graves relacionados ao tratamento e uma queda acentuada nas infecções graves.

As ações da RCKT caíram mais de 72% em 2025.