As ações da Rocket Pharma disparam após a aprovação pela FDA da primeira terapia para doença infantil fatal

27 Mar (Reuters) - As ações da Rocket Pharmaceuticals RCKT.O subiram 10% na sexta-feira antes da abertura do mercado, após a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) aprovar sua terapia genética para uma doença imunológica rara e frequentemente fatal em crianças, marcando o primeiro sinal verde regulatório para um tratamento da condição.

A agência aprovou o medicamento Kresladi para o tratamento da Deficiência de Adesão Leucocitária tipo I grave, uma doença na qual os glóbulos brancos de uma pessoa não conseguem alcançar os locais de infecção adequadamente, tornando-os extremamente vulneráveis ​​a infecções graves.

Anteriormente, não havia nenhum tratamento aprovado pela FDA especificamente para a doença. Cerca de 75% dos pacientes não tratados morrem antes dos dois anos de idade, a menos que recebam um transplante de células-tronco.

O Kresladi funciona coletando as células-tronco sanguíneas do próprio paciente, corrigindo geneticamente o gene defeituoso e, em seguida, infundindo as células modificadas de volta no paciente como um tratamento único.

A FDA concedeu aprovação acelerada com base em um parâmetro substituto que mede a melhora da função das células imunológicas.

A decisão foi tomada sob a responsabilidade de Vinay Prasad, chefe de produtos biológicos da FDA, que deverá deixar a agência no final de abril (link) e já havia expressado anteriormente ceticismo em relação aos desfechos substitutos.

Mas Prasad disse na quinta-feira que a FDA "continua a exercer significativa flexibilidade regulatória" durante a análise de terapias para doenças raras.

O analista da Jefferies, Andrew Tsai, afirmou que a aprovação do Kresladi "reduz os riscos da plataforma geral de terapia genética".

Ele disse que, embora o potencial comercial de Kresladi seja limitado, a aprovação é estrategicamente importante, com a expectativa de que a Rocket adote apenas uma "estratégia de lançamento mínima viável".

A aprovação foi apoiada por um ensaio clínico de fase inicial a intermediária, demonstrando 100% de sobrevida aos 12 meses após a infusão, sem causar efeitos colaterais graves relacionados ao tratamento e reduzindo drasticamente as infecções graves.