A FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) aprova a terapia da Denali para distúrbios genéticos em crianças.
Por Sneha S K e Kunal Das
25 Mar (Reuters) - a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA (FDA) aprovou a terapia da Denali Therapeutics DNLI.O para tratar crianças com uma doença genética rara, marcando a primeira aprovação regulatória para a farmacêutica no país.
No entanto, a aprovação contínua do tratamento pode estar condicionada à verificação do benefício clínico em um estudo confirmatório, afirmou a empresa na quarta-feira..
As ações da Denali subiram 8,4%, para US$ 22,74.
Comercializada sob o nome de Avlayah, a terapia de reposição enzimática tem como objetivo tratar a síndrome de Hunter, uma doença genética rara que afeta cerca de 500 pessoas nos EUA, quase exclusivamente homens, e leva ao acúmulo de certas moléculas de açúcar no cérebro e no corpo.
Os sintomas incluem atrasos no desenvolvimento, declínio cognitivo e anormalidades comportamentais.
Administrado como uma infusão semanal, o Avlayah foi aprovado para tratar os sintomas neurológicos da doença em pacientes pediátricos pré-sintomáticos ou sintomáticos.
O preço de tabela de um frasco de uso único foi fixado em US$ 5.200 por 150 miligramas, disse Denali, acrescentando que a terapia estará disponível nos EUA em breve.
PONTOS DE ENTRADA SUBSTITUTOS
A aprovação acelerada foi baseada em um desfecho substituto, ou medida substitutiva, que acompanhou a redução do sulfato de heparano, uma molécula de açúcar que se acumula devido à doença e está ligada a danos nos órgãos.
O desfecho primário tinha uma probabilidade razoável de prever o benefício clínico do Avlayah, afirmou a agência, embora a Denali também esteja conduzindo um ensaio clínico com o mesmo objetivo.
A analista da Wedbush, Laura Chico, afirmou que a aprovação é um bom presságio para outros programas que incorporam desfechos substitutos.
Sob a gestão de Vinay Prasad, conhecido por seu ceticismo em relação a desfechos substitutos, a FDA adotou uma postura mais rigorosa na aprovação de tratamentos para doenças raras. (link).
No entanto, Prasad irá embora. (link) a agência no final de abril.
A aprovação da Avlayah inclui um alerta em destaque, o tipo mais grave da agência, para reações alérgicas severas.
O Elaprase, da Takeda Pharmaceuticals, é a única terapia de reposição enzimática aprovada pelo FDA para essa condição nos EUA desde 2006, mas trata apenas os sintomas físicos.
