Medicamento da Karyopharm atinge um de dois objetivos em ensaio clínico de câncer no sangue

Por Puyaan Singh e Sahil Pandey

24 Mar (Reuters) - A Karyopharm Therapeutics KPTI.O afirmou na terça-feira que sua terapia levou a uma redução significativa no tamanho do baço em um estudo de fase final com pacientes com um tipo raro de câncer no sangue, atingindo apenas um de seus dois objetivos principais.

As ações caíram 16% no pregão da tarde após os resultados mistos.

A mielofibrose, um tipo de câncer no sangue, causa cicatrizes na medula óssea, aumento do baço e anemia progressiva.

No estudo com 353 pacientes, metade daqueles que receberam o medicamento Xpovio, da Karyopharm, em combinação com o Jakafi, da Incyte (INCY.O), apresentaram redução do tamanho do baço em pelo menos 35% após 24 semanas. Em comparação, apenas 28% dos pacientes que receberam apenas Jakafi apresentaram redução semelhante no tamanho do baço.

No entanto, a combinação de medicamentos não conseguiu atingir o segundo objetivo principal do estudo, que era a melhora estatisticamente significativa dos sintomas.

Considerando o precedente regulatório de dar grande importância à demonstração de melhora dos sintomas, "acreditamos que a probabilidade de aprovação do FDA seja mínima", disse Yanni Souroutzidis, da Cantor Fitzgerald.

Embora a empresa tenha afirmado estar desapontada por não ter atingido a meta, o investigador principal do estudo, John Mascarenhas, observou que provavelmente seria irrealista esperar uma melhora na intensidade dos sintomas dentro do prazo de 24 semanas.

"Respostas mais profundas do baço são realmente o ponto final de interesse", disse Mascarenhas em uma teleconferência com analistas.

A Karyopharm também afirmou que a combinação pode ajudar os pacientes a viverem mais tempo, com uma análise preliminar sugerindo uma redução de mais de 50% no risco de morte em comparação com o uso isolado de Jakafi.

A empresa afirmou que planeja se reunir com a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para discutir os resultados e uma possível solicitação de aprovação.

O analista Brian Abrahams, da RBC Capital Markets, mostrou-se otimista em relação às perspectivas da empresa. "Os dados são claramente imperfeitos, mas, considerando o baço, a sobrevida e os indícios de modificação da doença, acreditamos que há elementos suficientes para justificar discussões com os órgãos reguladores."

O Xpovio, que recebeu a aprovação inicial da FDA em 2019, é indicado para o tratamento de outros tipos de câncer no sangue, como mieloma e linfoma.

Segundo a Karyopharm, a mielofibrose afeta cerca de 20.000 pessoas nos Estados Unidos.