Medicamento da Rhythm Pharma falha em ensaio clínico importante para obesidade genética, e ações caem
Por Kamal Choudhury
16 Mar (Reuters) - A Rhythm Pharmaceuticals RYTM.O informou na segunda-feira que seu medicamento experimental para obesidade em pacientes com doenças genéticas raras não atingiu o objetivo principal de um ensaio clínico de fase final.
As ações da empresa sediada em Boston caíram mais de 5% nas negociações após o fechamento do mercado.
O estudo clínico tinha como objetivo testar se o medicamento setmelanotida poderia reduzir significativamente o índice de massa corporal (IMC) em comparação com um placebo ao longo de 52 semanas em pacientes cuja obesidade é causada por mutações genéticas específicas.
Os quatro grupos de pacientes no ensaio clínico apresentavam cada um uma variante genética diferente — POMC/PCSK1, LEPR, SRC1 e SH2B1 — que interrompe uma via biológica no cérebro conhecida por regular a fome e o peso corporal.
Nenhum dos quatro grupos atingiu o nível mínimo estabelecido pela empresa antes do início do teste.
O presidente-executivo da Rhythm, David Meeker, reconheceu os resultados em uma teleconferência, dizendo que havia sido "uma longa jornada que terminou não exatamente onde esperávamos", mas apontou sinais encorajadores em dois dos quatro grupos de pacientes como motivo para um otimismo cauteloso.
A Rhythm afirmou, no entanto, que análises subsequentes mostraram que o medicamento alcançou reduções estatisticamente significativas no IMC em pacientes com variantes dos genes POMC/PCSK1 e SRC1 que completaram 52 semanas de tratamento.
A empresa afirmou que o desenvolvimento adicional nesses grupos genéticos será realizado utilizando seus candidatos a medicamentos de próxima geração, o bivamelagon e o RM-718.
Um fator crucial que prejudicou os resultados foi uma taxa de desistência excepcionalmente alta, com entre 40% e 60% dos pacientes abandonando o estudo antes de seu término.
"A decisão do paciente foi o motivo mais comum para os pacientes que receberam placebo, e os eventos adversos foram o motivo mais comum para os pacientes que receberam setmelanotida", citou Meeker como as razões para os pacientes interromperem o tratamento.
Meeker afirmou que a empresa estava "correndo contra o surgimento dos GLP-1s", sugerindo que alguns pacientes podem ter abandonado o tratamento para experimentar medicamentos populares para perda de peso.
Ele acrescentou que a empresa não buscará aprovação regulatória com base nos dados atuais.
