Intellia recebe aprovação da FDA para retomar o segundo ensaio clínico de terapia genética após pausa por segurança
Por Christy Santhosh
2 Mar (Reuters) - A Intellia Therapeutics NTLA.O informou na segunda-feira que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) suspendeu a suspensão clínica de um ensaio clínico em fase final de sua terapia genética para uma doença cardíaca.
A terapia de edição genética, nexiguran ziclumeran (nex-z), está sendo testada separadamente para uma condição cardíaca e danos nos nervos causados pela amiloidose da transtirretina, uma doença rara e progressiva resultante do acúmulo de uma proteína defeituosa nos órgãos.
No ano passado, a FDA pausou (link) os dois ensaios clínicos da Intellia com o tratamento de edição genética após um paciente no estudo sobre doenças cardíacas ter sido hospitalizado com complicações hepáticas graves e posteriormente falecer. (link).
A decisão de segunda-feira permite a retomada dos ensaios em pacientes com cardiomiopatia, fazendo com que as ações da Intellia subissem 2% nas negociações da manhã. As ações da empresa haviam caído mais de 40% após a suspensão dos ensaios.
Em janeiro, a FDA removeu (link) sua suspensão clínica de um ensaio para pacientes com danos nos nervos, ou polineuropatia.
O analista da Evercore, Jon Miller, disse que a Intellia saiu da suspensão relativamente rapidamente em comparação com os padrões históricos, sugerindo que o atraso clínico geral pode ser limitado a cerca de três a quatro meses, e chamou isso de um "ótimo resultado".
A empresa afirmou ter adotado medidas de mitigação para ambos os ensaios clínicos, como monitoramento reforçado dos testes de função hepática, uso de esteroides a curto prazo para problemas hepáticos precoces após a administração da dose e exclusão de pacientes com certas anormalidades hepáticas.
Para o ensaio clínico sobre doenças cardíacas, a Intellia informou que está adicionando novos critérios de exclusão para pacientes com instabilidade cardiovascular recente ou capacidade gravemente reduzida de bombear sangue.
Os tratamentos atuais para a forma da doença relacionada ao coração incluem o medicamento injetável Amvuttra da Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O, o medicamento de grande sucesso Vyndaqel da Pfizer PFE.N e o Attruby da BridgeBio Pharma BBIO.O.
