Neurogene dispara após status de terapia inovadora da FDA para distúrbio neurológico
27 Fev - As ações da empresa farmacêutica Neurogene NGNE.O subiram cerca de 28%, para US$ 25,13 no pré-mercado.
A empresa afirma que a FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) concedeu o status de terapia inovadora à sua terapia gênica experimental, NGN-401, para um distúrbio neurológico raro.
A designação de "inovação terapêutica" visa acelerar o desenvolvimento e a avaliação de medicamentos para tratar doenças graves ou necessidades médicas não atendidas.
O NGN-401 está sendo testado como tratamento único para a síndrome de Rett, uma doença rara que se inicia na infância e causa perda da fala e dos movimentos, convulsões e problemas respiratórios.
A empresa afirma que a decisão da FDA foi baseada em dados preliminares de um estudo em estágio inicial, que demonstraram melhorias significativas e duradouras em diversas áreas do funcionamento diário.
A empresa prevê concluir a administração da dose em seu estudo de registro no segundo trimestre de 2026 e planeja divulgar dados provisórios adicionais em meados de 2026.
As ações da NGNE caíram mais de 9% em 2025.
