Disc Medicine busca aprovação padrão nos EUA para medicamento após FDA negar aprovação acelerada

Por Siddhi Mahatole

17 Fev (Reuters) - A Disc Medicine IRON.O anunciou na terça-feira que buscará a aprovação tradicional nos EUA para seu medicamento para doenças raras, após a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) ter se recusado a aprovar (link) o tratamento sob um novo programa de revisão acelerada.

A Reuters havia relatado com exclusividade (link) no mês passado que os analistas da FDA adiaram a revisão da bitopertina por duas semanas devido a preocupações com os dados dos ensaios clínicos e o risco de abuso do medicamento.

As ações da empresa subiram quase 15%.

Disc estava testando a bitopertina como tratamento para a protoporfiria eritropoiética, uma doença sanguínea que torna os pacientes extremamente sensíveis à luz solar.

"Ainda não está claro para nós o momento exato em que os funcionários da FDA começaram a duvidar do pacote de dados para o NDA da bitopertina", disse Evan Seigerman, analista da BMO Capital Markets.

A bitopertina estava sendo analisada no âmbito do programa de "voucher prioritário nacional" da FDA, que acelera o processo para um ou dois meses, em vez dos típicos 10 a 12 meses.

O medicamento estava sendo analisado sob o processo de aprovação acelerada, no qual a FDA avalia se as alterações em um biomarcador têm probabilidade razoável de prever um benefício clínico.

A maioria das empresas busca então a aprovação tradicional da agência, o que normalmente leva a uma maior utilização e melhor cobertura de seguro.

Embora o debate político em torno da aprovação acelerada já dure anos, "decisões recentes têm indicado uma abordagem cada vez mais rigorosa para esta questão de quando uma aprovação acelerada é apropriada", disse o presidente-executivo John Quisel.

Quisel disse que ele espera uma possível decisão sobre a aprovação tradicional por volta de meados de 2027.

A empresa espera obter dados da fase final do estudo clínico sobre o medicamento no quarto trimestre deste ano, mas modificar o ensaio "não está nos planos neste momento," acrescentou ele.

Seigerman afirmou que o desenho do estudo em estágio final "nos dá confiança no potencial de resultados positivos no final de 2026".

Quisel afirmou que "não houve nenhum ceticismo evidente nos pedidos de informação ao longo do processo" e acrescentou que o primeiro indício de possíveis problemas veio de vazamentos para a mídia, que ele considerou inesperados.