Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) recusou a aprovação para o medicamento da Disc Medicine para doenças raras

Por Sneha S K

13 Fev (Reuters) - A Disc Medicine IRON.O informou na sexta-feira que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) recusou a aprovação de seu medicamento para tratar uma doença genética rara.

O medicamento, bitopertina, estava sendo analisado no âmbito do programa nacional de vouchers prioritários da FDA, que acelera o processo para um ou dois meses, em vez dos típicos 10 a 12 meses.

A Reuters havia relatado com exclusividade (link) no mês passado que os revisores da FDA adiaram a revisão da bitopertina em duas semanas devido a preocupações com os dados dos ensaios clínicos e seu risco de abuso.

O atraso ocorreu devido às preocupações da agência sobre se o período sem dor ao sol — um objetivo secundário do ensaio — era uma medida estatisticamente sólida de eficácia, ou se outros dados de biomarcadores poderiam justificar a aprovação, conforme relatado pela Reuters.

A empresa estava testando a bitopertina como tratamento para a protoporfiria eritropoiética, uma doença sanguínea que torna os pacientes extremamente sensíveis à luz solar.

Essa condição leva ao acúmulo de protoporfirina no sangue, resultando em extrema sensibilidade à luz solar, o que pode causar reações cutâneas dolorosas.

A Disc afirmou que a agência concluiu que os dois ensaios clínicos de fase intermediária não demonstraram uma ligação clara entre a redução dos níveis de protoporfirina dos pacientes e sua tolerância à luz solar.

"A decisão ainda é surpreendente, mesmo com a sinalização antecipada da mídia, e reforça as evidências de turbulência interna na agência e de uma mudança significativa nos padrões de aprovação de terapias para doenças raras", disse a analista da Truist, Danielle Brill.

Na sexta-feira, a empresa afirmou que a questão levantada pelo órgão regulador é "facilmente solucionável", pois espera os resultados de seu estudo de fase final no quarto trimestre.

A Disc planeja responder à carta de rejeição da FDA assim que o estudo de fase final for concluído e espera uma decisão atualizada da FDA até meados de 2027.

A rejeição não é o fim do mundo para a Disc, disse Brill, acrescentando que o ensaio clínico de fase final, se positivo, deverá garantir a aprovação completa.

As ações da empresa permaneceram estáveis no after-market, depois de terem fechado em queda de 21%.