Medicamento oral da BridgeBio impulsiona o crescimento em crianças com nanismo em estudo de fase final
Por Siddhi Mahatole e Sahil Pandey
12 Fev (Reuters) - A BridgeBio Pharma BBIO.O afirmou que sua terapia experimental aumentou as taxas de crescimento em crianças com uma rara doença genética que causa nanismo, elevando as ações da empresa em 7% na quinta-feira.
A empresa afirmou que planeja buscar aprovação regulatória nos EUA e na Europa no segundo semestre de 2026 e, se aprovado, o infigratinibe será a primeira terapia oral para acondroplasia.
No ensaio clínico de fase final, a terapia melhorou a taxa de crescimento em 1,74 cm, em média, em comparação com o placebo após 52 semanas em crianças com acondroplasia, uma condição que causa baixa estatura desproporcional.
Em uma análise pré-especificada de crianças de 3 a 8 anos, a terapia também demonstrou uma melhora estatisticamente significativa nas proporções corporais em comparação com o placebo.
"Acreditamos que esses resultados claramente atingem e superam as expectativas dos investidores e tornam o infigratinib altamente competitivo no cenário da acondroplasia como um medicamento oral com eficácia superior e segurança comprovada", disse a analista do Barclays, Eliana Merle.
Atualmente, da BioMarin Pharmaceutical BMRN.O, a injeção Voxzogo é o único medicamento aprovado para essa condição. O TransCon CNP da Ascendis (A71.F) está atualmente em análise pela FDA (Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos).
Uma opção oral diária segura "sempre será a forma preferida de administrar medicamentos para crianças pequenas", o que potencialmente representa uma "virada de jogo" nesse campo, disse Justin To, executivo da BridgeBio.
Os resultados do medicamento superaram os do Voxzogo e do TransCon CNP, que apresentaram aumentos médios anuais de crescimento de 1,57 cm e 1,49 cm em comparação com o placebo, respectivamente, de acordo com o analista Tyler Van Buren, da TD Cowen.
A acondroplasia afeta cerca de 55.000 pessoas nos EUA e na União Europeia, segundo a BridgeBio.
Os dados posicionam o infigratinib como um potencial sucesso de vendas, disse o analista da Cantor, Josh Schimmer, que estimou que o medicamento poderia gerar quase US$ 2 bilhões em vendas anuais máximas para o tratamento da acondroplasia.
A empresa também está testando o medicamento em outra condição relacionada, chamada hipocondroplasia, uma forma mais leve de acondroplasia com problemas de crescimento menos graves.
