FDA dos EUA recusa aprovação de terapia genética da Regenxbio para doença rara

9 Fev (Reuters) - A Regenxbio RGNX.O informou na segunda-feira que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) recusou a aprovação de sua terapia genética para uma doença rara chamada síndrome de Hunter, citando incertezas em relação ao desenho do estudo.

As ações da empresa farmacêutica despencaram cerca de 19%, para US$ 8,31, no pregão após o fechamento do mercado.

A empresa, que buscava aprovação para o RGX-121 no tratamento da Mucopolissacaridose II, uma doença neurodegenerativa ultrarrara também conhecida como síndrome de Hunter, afirmou que a FDA apresentou diversos motivos em sua chamada carta de resposta completa.

Entre as incertezas apontadas, estavam os critérios de elegibilidade do estudo, bem como a probabilidade razoável de um determinado desfecho substituto prever benefício clínico, conforme divulgado pela empresa.

"Estamos preocupados com o feedback da FDA em relação ao processo geral de desenvolvimento e à avaliação dos dados, considerando a necessidade urgente de tratamento para essa doença ultrarrara irreversível", disse o presidente-executivo Curran Simpson.

No mês passado, o órgão regulador da saúde decretou uma suspensão clínica (link) em dois de seus programas experimentais de terapia gênica que incluíam o RGX-121.

Os próximos passos potenciais, que incluem um novo estudo, o tratamento de mais pacientes e a realização de um acompanhamento a longo prazo, "seriam desafiadores em uma população com uma doença ultrarrara, como a MPS II", afirmou a empresa.

A empresa planeja solicitar uma reunião com a FDA para reapresentar seu pedido de comercialização, a fim de fornecer mais evidências sobre a população de pacientes e dados clínicos adicionais de longo prazo.

A síndrome de Hunter é uma doença genética na qual o corpo não consegue metabolizar certas moléculas de açúcar, o que pode afetar o desenvolvimento físico e mental.

RGX-121 é uma potencial terapia gênica de dose única para o tratamento de meninos com MPS II, projetada para fornecer o gene que ajuda na quebra de moléculas complexas de açúcar.