Ultragenyx se valoriza à medida que a terapia genética demonstra benefícios a longo prazo em distúrbio cerebral raro na infância.

3 Fev - As ações da farmacêutica Ultragenyx RARE.O sobem 4% para US$ 25,75 no pré-mercado trading

Co diz que (link) sua terapia genética experimental ajuda crianças com síndrome de Sanfilippo tipo A - uma doença rara que danifica rapidamente o cérebro - a manter habilidades essenciais por mais de oito anos.

A síndrome de Sanfilippo tipo A ocorre quando o corpo não consegue metabolizar certas substâncias, levando a um declínio cerebral grave; a maioria das crianças morre na adolescência, de acordo com a empresa.

A empresa afirma que as crianças tratadas mantiveram habilidades como andar, se comunicar e se alimentar de forma independente., enquanto A maioria das crianças não tratadas perde essas habilidades precocemente.

A terapia da empresa, UX111, administrada como infusão única; o efeito colateral mais comum foi o aumento temporário das enzimas hepáticas.

A RARE reapresenta o pedido de aprovação acelerada à FDA; espera decisão no terceiro trimestre de 2026, afirma a empresa.

As ações caíram cerca de 45% em 2025