
28 Jan - As ações da Regenxbio RGNX.O, empresa desenvolvedora de terapias, caíram 34%, para US$ 8,82, no pré-mercado.
A empresa afirma (link) que a FDA suspendeu os estudos de seus tratamentos experimentais para duas doenças raras da infância.
Os dois distúrbios são a síndrome de Hurler e a síndrome de Hunter, condições que causam declínio físico e cognitivo grave, de acordo com a empresa.
A empresa afirma que um tumor cerebral foi encontrado em uma criança que recebeu RGX-111 quatro anos antes.
Testes iniciais associaram o DNA terapêutico a um gene relacionado ao câncer, mas a causalidade ainda não está clara, diz a empresa.
A empresa afirma que não foram observados casos semelhantes em outras crianças tratadas com RGX-111 ou RGX-121.
RGX‑111 e RGX‑121 são terapias genéticas experimentais que estão sendo desenvolvidas para duas doenças genéticas raras da infância.
As ações subiram cerca de 86% em 2025