As ações da Intellia disparam após a FDA retirar a suspensão do ensaio clínico de edição genética para doença nervosa rara.
27 Jan - As ações da Intellia Therapeutics NTLA.O, desenvolvedora de terapia gênica, subiram 21%, para US$ 16,87, no pré-mercado.
A empresa disse (link) A FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) retirou a suspensão clínica de seu estudo em estágio final que testa o nex-z para amiloidose ATTR hereditária com polineuropatia — uma doença causada por depósitos de proteínas nocivas que danificam os nervos.
A FDA suspendeu o estudo em outubro depois que um paciente de um ensaio clínico relacionado apresentou problemas hepáticos graves; a empresa concorda com um monitoramento mais rigoroso da função hepática - NTLA
A empresa afirma que aumentará o tamanho do estudo clínico de 50 para cerca de 60 pacientes e reiniciará o recrutamento rapidamente.
Nex‑z é uma terapia de dose única que a empresa está desenvolvendo em parceria com a farmacêutica Regeneron REGN.O, segundo a empresa.
As ações caíram cerca de 23% em 2025
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