
26 Jan - As ações da fabricante de medicamentos genéticos Sarepta Therapeutics SRPT.O subiram 8%, para US$ 22,72, no pré-mercado.
A empresa diz que (link) a terapia genética Elevidys reduziu a progressão da distrofia muscular de Duchenne em 70% ou mais em testes motores importantes ao longo de três anos, em comparação com um grupo de controle externo.
A empresa afirma que os meninos tratados entre os 4 e os 7 anos de idade mantiveram a função motora até os 9 anos, com pontuações médias em uma escala de movimento padrão permanecendo acima da linha de base.
O Elevidys da SRPT está sendo desenvolvido para a distrofia muscular de Duchenne — uma doença rara de atrofia muscular em que os meninos perdem progressivamente a força muscular e, eventualmente, a capacidade de andar, segundo a empresa.
O estudo clínico testou o Elevidys contra um placebo em meninos de 4 a 7 anos que ainda não haviam perdido a capacidade de andar devido à DMD, segundo a empresa.
As ações caíram cerca de 82% em 2025.