FDA dos EUA aprova tratamento da Fortress Bio e Zydus para doença pediátrica rara

13 Jan (Reuters) - A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou o medicamento da Fortress Biotech FBIO.O e da farmacêutica indiana Zydus Lifesciences ZYDU.NS para crianças com uma rara doença genética que prejudica a absorção de cobre, informou a Fortress na terça-feira.

As ações da Fortress Bio subiram mais de 13% nas negociações pré-mercado.

O medicamento, comercializado sob a marca Zycubo, é aprovado para o tratamento da doença de Menkes, na qual os pacientes nascem sem a capacidade de absorver cobre da dieta. A doença é causada por mutações em um gene específico responsável pelo transporte de cobre por todo o corpo.

Com a aprovação, torna-se o primeiro medicamento no mercado para tratar essa doença nos Estados Unidos.

Os sintomas dessa condição incluem cabelos ralos e despigmentados, convulsões e atrasos no desenvolvimento. Se não tratada, muitos pacientes morrem entre os dois e três anos de idade.

A doença afeta principalmente bebês do sexo masculino. Segundo as empresas, estimativas recentes sugerem uma prevalência de 1 em 34.810 a 1 em 8.664 nascimentos de meninos vivos.

A Fortress tem direito a receber royalties escalonados sobre as vendas líquidas do Zycubo e até US$ 129 milhões em marcos de desenvolvimento e vendas da Zydus.

O medicamento, conhecido quimicamente como CUTX-101, é uma formulação injetável subcutânea de histidinato de cobre, um substituto do cobre que pode ser injetado diretamente no corpo para evitar a absorção pelo trato gastrointestinal.

Ajuda a aumentar os níveis de cobre no sangue, melhorando o funcionamento do corpo e do cérebro.

A aprovação foi baseada em dados que demonstraram que o Zycubo melhorou a sobrevida global em pacientes que receberam tratamento precoce, com uma redução de quase 80% no risco de morte em comparação com aqueles que não foram tratados.

Os tratamentos atuais incluem injeções diárias de cobre.