Ações da Ultragenyx despencam após medicamento para doença óssea falhar em reduzir taxa de fraturas

Por Sneha S K

29 Dez (Reuters) - A Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O disse na segunda-feira que estudos em estágio avançado mostraram que seu medicamento para um tipo de doença óssea genética não conseguiu reduzir o número de fraturas por ano, fazendo com que suas ações despencassem 43,5%, atingindo um mínimo histórico.

A farmacêutica estava testando o tratamento experimental, chamado setrusumab, em pacientes pediátricos e jovens adultos com osteogênese imperfeita em dois estudos de fase final, em conjunto com a parceira sediada no Reino Unido, Mereo BioPharma. MAH0y.F.

A condição, um grupo de distúrbios genéticos que afetam o metabolismo ósseo, pode tornar os ossos mais quebradiços, o que contribui para uma alta taxa de fraturas. Sintomas podem variar de leve a grave.

A empresa afirmou que o setrusumab não atingiu o objetivo principal de reduzir significativamente a taxa anualizada de fraturas clínicas em comparação com placebo ou bifosfonatos — uma classe de medicamentos usada principalmente para tratar doenças que afetam a densidade óssea.

A Ultragenyx afirmou, no entanto, que o medicamento atingiu os objetivos secundários de melhorias na densidade mineral óssea em ambos os estudos de fase final.

"Estamos surpresos e desapontados com esses resultados, considerando os dados promissores do nosso estudo de Fase 2 e a falta de opções de tratamento aprovadas disponíveis para pacientes com osteogênese imperfeita", disse o presidente-executivo Emil Kakkis.

Joon Lee, analista da Truist, afirmou que a corretora tem se mostrado cética quanto ao uso do setrusumab no tratamento da doença, apesar dos resultados obtidos em estágio intermediário.

Ultragenyx analisará os dados em ambos os estudos, incluindo outros desfechos clínicos e de saúde óssea além de fraturas, para avaliar os próximos passos, afirmou.

Também está avaliando suas operações planejadas para cortar custos significativamente. O plano de redução de custos implicava o encerramento do programa de osteogênese imperfeita, disse Lee.

O setrusumab foi desenvolvido para bloquear a esclerostina, um regulador negativo da formação óssea, e, assim, aumentar a formação óssea nova, densidade mineral óssea e resistência óssea em pacientes com o transtorno.