Ações da Agios Pharma disparam após FDA dos EUA ampliar aprovação de um medicamento para distúrbio sanguíneo

Por Siddhi Mahatole

24 Dez (Reuters) - As ações da Agios Pharmaceuticals AGIO.O dispararam quase 16% na quarta-feira, após a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovar o uso ampliado de seu medicamento para o tratamento de um tipo de distúrbio sanguíneo.

O medicamento, com nome químico mitapivat e marca comercial Aqvesme, foi aprovado como o primeiro tratamento oral para pacientes com anemia em casos de talassemia alfa ou beta, tanto dependente quanto não dependente de transfusão, disse a empresa na noite de terça-feira.

A talassemia é uma doença sanguínea hereditária que afeta a capacidade do corpo de produzir hemoglobina e glóbulos vermelhos saudáveis.

Espera-se que Aqvesme esteja disponível no final do próximo mês, após a implementação de um programa de segurança obrigatório.

A bula conterá um alerta em destaque sobre lesão das células hepáticas, ou lesão hepatocelular, e exigirá exames de função hepática a cada quatro semanas durante as primeiras 24 semanas de tratamento. A bula também desaconselhará o uso em pacientes com cirrose.

Pelo menos dois analistas disseram que o rótulo e os requisitos estavam de acordo com as expectativas.

O preço anual do medicamento é de cerca de US$ 425.000 por paciente, disse a diretora financeira Cecilia Jones em uma teleconferência com analistas na quarta-feira.

"Este é um prêmio modesto em relação ao preço de aquisição no atacado da Pyrukynd, de US$ 335.000. Esperávamos preços equivalentes", disse o analista da Cantor, Eric Schmidt.

O medicamento, sob a marca Pyrukynd, já havia sido aprovado pelo FDA em 2022 para tratar a baixa contagem de glóbulos vermelhos em adultos com deficiência de piruvato quinase.

"A aprovação desbloqueia uma oportunidade adicional de receita de pico de US$ 320 milhões, que se soma à franquia existente de mitapivat", disse o analista da Truist, Gregory Renza.

A empresa tem como alvo uma população de cerca de 6.000 pacientes adultos com talassemia nos EUA, dos quais cerca de 4.000 poderão ser atendidos no lançamento.

A aprovação mais recente baseia-se em um estudo de fase final no qual pacientes que receberam o medicamento mostraram um aumento estatisticamente significativo na resposta da hemoglobina em comparação com placebo.