Capricor busca aprovação nos EUA para terapia celular para Duchenne após sucesso em estudo crucial.

Por Kamal Choudhury

3 Dez (Reuters) - A Capricor Therapeutics CAPR.O anunciou na quarta-feira que sua terapia celular para uma doença muscular rara atingiu o objetivo principal de um estudo em fase final, reacendendo as esperanças de aprovação nos EUA após um revés e fazendo com que suas ações subissem mais de quatro vezes.

Ações da empresa sediada em San Diego dispararam 328% para US$ 27,25, com previsão de agregar cerca de US$ 955 milhões em valor de mercado, caso os ganhos se mantenham.

Em julho, a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) recusou-se a aprovar (link) a terapia, deramiocel, enquanto buscava dados adicionais após afirmar que o tratamento não atendia aos requisitos de eficácia.

A Capricor afirmou que planeja usar os novos resultados em sua resposta à chamada "carta de resposta completa" da agência. Anteriormente, a empresa havia concordado com o FDA que este estudo poderia embasar a aprovação de seu tratamento para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.

A FDA indicou que seria uma nova submissão de classe 2 com um prazo de cerca de seis meses, disse a presidente-executiva Linda Marbán aos analistas, acrescentando que a empresa iria buscar uma revisão rápida.

No estudo com 106 pacientes, aqueles que receberam deramiocel apresentaram uma redução de 54% na taxa de declínio da função dos membros superiores em comparação com o placebo, enquanto houve uma redução de 91% na taxa de piora da função cardíaca, ambos resultados estatisticamente significativos, segundo a empresa. A terapia foi, em geral, bem tolerada.

A empresa afirmou ter atendido aos requisitos de química, fabricação e controle, e ter sido aprovada na inspeção prévia à obtenção da licença para sua unidade de produção comercial em San Diego.

O analista da B. Riley Securities, Madison El-Saadi, disse que ele espera que o tratamento seja aprovado como os dados forneceram um "sinal de eficácia inequívoco" em todos os objetivos do ensaio clínico.

A distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara que causa degeneração muscular, afeta menos de 50.000 pessoas nos EUA, segundo os Institutos Nacionais de Saúde. Complicações cardíacas são a principal causa de morte nesses pacientes, que geralmente têm entre 20 e 30 anos.