As ações da Agios despencaram após resultados mistos em ensaio clínico de medicamento para anemia falciforme.

Por Siddhi Mahatole

19 Nov (Reuters) - A Agios Pharmaceuticals AGIO.O anunciou na quarta-feira que seu medicamento para anemia falciforme doença o qual atingiu um de seus dois principais objetivos em um estudo de fase final com pacientes de 16 anos ou mais, mas não conseguiu demonstrar uma redução estatisticamente significativa nas crises de dor, o que fez com que as ações da empresa caíssem 50% nas negociações da manhã.

Embora o medicamento mitapivat tenha melhorado os níveis de hemoglobina, não conseguiu reduzir as crises de dor falciforme, os episódios de dor debilitantes que são uma característica marcante da doença falciforme, não atingindo um dos dois principais objetivos do estudo.

Na doença falciforme, os glóbulos vermelhos, normalmente redondos e flexíveis, tornam-se rígidos e em forma de foice, o que faz com que fiquem presos em pequenos vasos sanguíneos e desencadeiem crises de dor intensa.

No ensaio clínico, 40,6% dos pacientes que receberam mitapivat apresentaram um aumento significativo nos níveis de hemoglobina, em comparação com 2,9% daqueles que receberam placebo.

O tratamento também não atingiu um objetivo secundário, que era a pontuação de fadiga, a qual avalia o quão cansados os pacientes se sentem no dia a dia após o tratamento.

"Acreditamos que os investidores queriam ver ambos os objetivos alcançados e, portanto, consideramos que os resultados ficaram aquém das expectativas", disse a analista Tessa Romero, do J.P. Morgan, acrescentando que a meta de reduzir a dor intensa "foi unanimemente considerada mais difícil de atingir, o que nos manteve mais cautelosos".

Três pacientes que receberam mitapivat e dois que receberam placebo morreram durante o estudo, mas nenhuma das mortes foi relacionada ao tratamento, afirmou a empresa.

O mitapivat, comercializado sob o nome de Pyrukynd, já está aprovado nos EUA para o tratamento de adultos com deficiência de piruvato quinase.

A Agios afirmou que planeja buscar a aprovação nos EUA para o mitapivat no tratamento da anemia falciforme após reunião com a FDA no primeiro trimestre de 2026.