A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprova medicamento da Arrowhead para distúrbio genético

Por Padmanabhan Ananthan e Christy Santhosh

18 Nov (Reuters) - A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou o medicamento da Arrowhead Pharmaceuticals ARWR.O para um tipo de distúrbio genético que causa níveis extremamente altos de gordura na corrente sanguínea, informou a empresa na terça-feira, levando suas ações a subir mais de 4%.

A aprovação marca o primeiro produto da Arrowhead no mercado e o segundo tratamento autorizado nos EUA para uma condição hereditária conhecida como síndrome da quilomicronemia familiar.

O custo anual no atacado do medicamento, comercializado sob a marca Redemplo, é de US$ 60.000, disse o presidente-executivo Christopher Anzalone a analistas em uma teleconferência.

O medicamento estará disponível nos EUA antes do final do ano.

A FCS é uma doença hereditária rara causada por defeitos na lipase lipoproteica, uma enzima responsável pela quebra de partículas de gordura, o que leva a níveis muito elevados de triglicerídeos no sangue.

A doença causa sintomas como dor abdominal e, em casos graves, pancreatite aguda.

O medicamento injetável mensal Tryngolza, da Ionis Pharmaceuticals IONS.O, também foi aprovado para tratar a doença. Foi lançado em dezembro de 2024 e gerou US$ 32 milhões no terceiro trimestre de 2025.

O Redemplo, com injeções a cada três meses, oferece um esquema de dosagem mais conveniente, disse Anzalone à Reuters antes da aprovação.

O medicamento utiliza tecnologia baseada em RNA para reduzir a produção de apolipoproteína C-III, uma proteína que ajuda a regular o metabolismo das gorduras.

"Acreditamos que o medicamento da Arrowhead conquistará uma fatia de mercado maior", disse Madison El-Saadi, analista da B. Riley Securities, antes da decisão, acrescentando que o Redemplo tem um perfil melhor em comparação com o Tryngolza, da Ionis.

Segundo dados compilados pela LSEG, os analistas esperam, em média, que o medicamento gere cerca de 1,4 bilhão de dólares até 2031.

Em um estudo de fase final com 75 pacientes, o Redemplo reduziu os triglicerídeos, uma característica fundamental da doença, em 80% e diminuiu o risco de pancreatite em 83% em comparação com o placebo.

A Arrowhead firmou uma parceria com a Sanofi SASY.PA para o Redemplo, concedendo à farmacêutica francesa direitos exclusivos para desenvolver e comercializar o medicamento na Grande China.