A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) suspende os ensaios clínicos da terapia genética Tenaya para doença cardíaca rara.

7 Nov (Reuters) - A Tenaya Therapeutics TNYA.O informou na sexta-feira que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) (FDA) dos EUA suspendeu os ensaios clínicos de sua terapia gênica experimental para um tipo raro de doença cardíaca hereditária.

As ações da empresa caíram mais de 20% nas negociações após o fechamento do mercado.

O ensaio clínico de fase inicial a intermediária estava testando a terapia da Tenaya, TN-201, em pacientes com cardiomiopatia hipertrófica associada a mutações no gene MYBPC3. Essa condição causa o espessamento anormal do músculo cardíaco, reduzindo sua capacidade de bombear sangue de forma eficaz.

A FDA solicitou alterações no protocolo do ensaio clínico para padronizar o monitoramento dos pacientes e o gerenciamento dos medicamentos imunossupressores, que ajudam a evitar a rejeição da terapia gênica pelo organismo.

A Tenaya afirmou que a decisão da FDA foi baseada principalmente em dados previamente analisados pelo comitê independente de segurança do estudo durante o verão de 2025. Esse comitê concluiu que o TN-201 apresentava um perfil de segurança aceitável e permitiu a expansão do recrutamento para dois níveis de dosagem diferentes.

A terapia genética tem sido geralmente bem tolerada até o momento, sem novos problemas de segurança significativos desde a revisão realizada no verão, afirmou a empresa, acrescentando que está trabalhando com a FDA para abordar as preocupações e planeja reiniciar a administração da dose aos pacientes assim que as alterações no protocolo estiverem em vigor nos locais de ensaio clínico.

A Tenaya não espera que a suspensão atrase a divulgação dos dados planejados ou o cronograma geral de desenvolvimento da terapia.