Ações da Sarepta despencam após revés na terapia genética que agrava problemas no portfólio de medicamentos

4 Nov (Reuters) - As ações da Sarepta SRPT.O despencaram 36% antes da abertura do mercado na terça-feira, após um ensaio clínico de duas terapias genéticas direcionadas a uma doença de atrofia muscular não ter atingido um objetivo crucial, aumentando as preocupações sobre a linha de tratamentos da empresa.

O mais recente revés ocorre depois que a terapia genética mais vendida da Sarepta, Elevidys, foi brevemente retirada do mercado em julho, após a morte de três pacientes por insuficiência hepática aguda. As ações perderam cerca de 80% do seu valor este ano.

O ensaio clínico mais recente (link) incluiu 225 pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), com idades entre 6 e 13 anos, e testou casimersen e golodirsen, que pertencem a uma classe de medicamentos chamados oligômeros fosforodiamidatos morfolinos, ou PMOs, projetados para ajudar a produzir proteína distrofina funcional.

"O fracasso do estudo agrava os problemas da Sarepta na área da DMD, já que tanto a terapia genética quanto, agora, a franquia PMO, provavelmente enfrentarão um escrutínio crescente por parte de órgãos reguladores, planos de saúde e médicos", disseram analistas da Baird.

Distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que afeta principalmente meninos, levando ao enfraquecimento progressivo dos músculos ao longo do tempo.

"O resultado abaixo do esperado não é totalmente surpreendente, mas adiciona alguma incerteza em relação aos negócios principais", disse Brian Abrahams, chefe de pesquisa global de saúde da RBC Capital Markets.

"O projeto pode ter potencial, mas ainda é cedo para causar um impacto significativo."

Embora os pacientes tenham apresentado ganhos numéricos na subida de quatro degraus após 96 semanas, a diferença não foi estatisticamente significativa.

A Sarepta afirmou que a pandemia de Covid-19 interrompeu a participação nos ensaios clínicos e a coleta de dados, o que pode afetar os resultados, e que planeja se reunir com a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para discutir a conversão das aprovações aceleradas atuais dos medicamentos em aprovações definitivas.

A empresa publicou na segunda-feira (link) sua receita do terceiro trimestre de US$ 399,4 milhões, superando a expectativa média dos analistas de US$ 338,7 milhões.