Ações da Sarepta despencam após ensaio clínico de medicamentos para doença de desgaste muscular não atingir meta principal

Por Kamal Choudhury

3 Nov (Reuters) - A Sarepta SRPT.O anunciou na segunda-feira que seu estudo em fase final, que testava duas terapias genéticas direcionadas para a distrofia muscular de Duchenne, não atingiu o objetivo principal, fazendo com que suas ações despencassem mais de 37% nas negociações após o fechamento do mercado.

O estudo levou nove anos para ser concluído e incluiu 225 pacientes com idades entre 6 e 13 anos com distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara que causa fraqueza muscular progressiva e afeta principalmente meninos.

O ensaio clínico avaliou as terapias casimersen e golodirsen, que pertencem a uma classe de medicamentos chamados oligômeros fosforodiamidatos morfolinos, ou PMOs, que ajudam os pacientes a produzir uma proteína distrofina funcional.

Embora os pacientes tenham apresentado melhora numérica na subida de quatro degraus após 96 semanas, a diferença não atingiu significância estatística.

A Sarepta relatou uma diferença observada de 0,05 passos por segundo no desfecho primário.

A Sarepta também observou que a pandemia de Covid-19 interrompeu a participação nos ensaios clínicos e a coleta de dados, adicionando complexidade ao estudo e potencialmente afetando os resultados.

Apesar de a diferença não ter atingido significância estatística, a Sarepta afirmou que as terapias retardaram a progressão da doença em 30% quando excluídos os pacientes afetados pela Covid-19, com dados de longo prazo mostrando um atraso de quase três anos na necessidade de cadeira de rodas.

O analista Anupam Rama, do J.P. Morgan, afirmou: "Vemos uma justificativa bastante clara para o erro (Covid) e tendências favoráveis ao excluir esses pacientes."

Apesar do revés, a Sarepta afirmou que planeja se reunir com a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) para discutir a conversão das aprovações aceleradas atuais dos medicamentos em aprovações definitivas.

Em uma teleconferência, os executivos disseram que "realmente não acreditam que haja risco de perder a autorização de comercialização", dado o "perfil de segurança extraordinariamente benéfico".

Rama acrescentou: "Vemos fortes razões para uma possível aprovação total", mas alertou que "os processos regulatórios podem ser imprevisíveis no ambiente atual".

A distrofia muscular de Duchenne geralmente começa na primeira infância e piora com o tempo, tornando cada vez mais difícil andar, respirar e realizar outras atividades diárias.

A Sarepta perdeu cerca de 80% do seu valor de mercado este ano, devido ao crescente escrutínio regulamentar e a três mortes de pacientes ligadas à sua terapia genética, Elevidys, que levaram à suspensão de ensaios clínicos e levantaram preocupações sobre a supervisão da segurança por parte da empresa.

A empresa afirmou que espera finalizar em breve as negociações sobre a rotulagem de segurança com a FDA, o que provavelmente resultará em um alerta em destaque e na remoção da indicação de uso não ambulatorial da bula do Elevidys.