Medicamento da BridgeBio para distúrbio raro do cálcio obtém sucesso em ensaio clínico de fase final

Por Padmanabhan Ananthan

29 Out (Reuters) - A BridgeBio Pharma BBIO.O anunciou na quarta-feira que seu medicamento experimental para uma rara condição genética que causa baixos níveis de cálcio no sangue atingiu todos os objetivos principais e secundários em um estudo de fase final.

No estudo, 76% dos 67 pacientes atingiram os níveis-alvo de cálcio no sangue e na urina após 24 semanas de tratamento com Encaleret, em comparação com apenas 4% quando os mesmos pacientes estavam em tratamento padrão no início do estudo.

Encaleret é um tratamento potencial para hipocalcemia autossômica dominante tipo 1 (ADH1), que causa baixos níveis de cálcio no sangue e altos níveis de cálcio na urina, levando a cãibras musculares, espasmos e, às vezes, problemas renais.

"Planejamos agir rapidamente para disponibilizar este medicamento ao maior número possível de pacientes", disse Neil Kumar, presidente-executivo da BridgeBio, em uma teleconferência.

Noventa e um por cento dos pacientes que tomaram Encaleret aumentaram seus níveis naturais de hormônio da paratireoide acima do limite inferior da normalidade, em comparação com apenas 7% daqueles que receberam o tratamento padrão.

Os dados posicionam a BridgeBio na vanguarda, sendo a primeira terapia direcionada para essa rara doença genética a potencialmente obter aprovação regulatória.

"Nosso motor está construído, nossa estratégia está comprovada e estamos bem preparados para realizar mais um lançamento de sucesso estrondoso", disse Matt Outten, diretor comercial da BridgeBio.

O principal medicamento da BridgeBio, Attruby, é usado para tratar uma doença cardíaca fatal conhecida como cardiomiopatia amiloide por transtirretina (ATTR-CM), teve vendas de US$ 71,5 milhões no segundo trimestre de 2025.

O analista da Evercore ISI, Cory Kasimov, descreveu os dados recentes da Encaleret, juntamente com os resultados anteriores da fase final (link) de seu medicamento experimental para distúrbios musculares, o BBP-418, para distrofia muscular de cinturas, como uma "vitória clara" que reforça ainda mais a trajetória da empresa rumo à consolidação como uma empresa de biotecnologia com múltiplos produtos.

O tratamento padrão atual para ADH1, que não possui terapias aprovadas pela FDA nos EUA, envolve suplementos de cálcio e análogos ativos da vitamina D. No entanto, essas terapias frequentemente aumentam os níveis de cálcio na urina, o que pode levar a complicações renais.

A empresa afirmou que o Encaleret foi bem tolerado, sem interrupções relacionadas ao tratamento, e acrescentou que planeja submeter o pedido de autorização de comercialização do medicamento no primeiro semestre de 2026.