Intellia suspende testes de terapia genética após paciente sofrer lesão hepática e ações caem

Por Padmanabhan Ananthan

27 Out (Reuters) - A Intellia Therapeutics NTLA.O interrompeu temporariamente a dosagem e a triagem de pacientes em dois estudos de estágio avançado de sua terapia genética depois que um participante desenvolveu lesão hepática grave, disse a empresa na segunda-feira, fazendo com que suas ações caíssem mais de 46% nas negociações da manhã.

O paciente, que recebeu Nexiguran ziclumeran (nex-z), apresentou picos acentuados nas enzimas hepáticas e níveis elevados de bilirrubina, desencadeando uma pausa de segurança definida pelo protocolo, informou a empresa. O indivíduo foi hospitalizado e está sob cuidados médicos.

Nex-z está sendo estudado como um possível tratamento único para amiloidose transtirretina com cardiomiopatia (ATTR-CM), uma doença cardíaca rara e mortal na qual proteínas transtirretina defeituosas se acumulam no coração e podem causar falência do órgão.

O desenvolvimento representa um retrocesso para a empresa, que desenvolve tratamentos baseados na tecnologia CRISPR. O Nex-z funciona desativando o gene responsável pela produção da proteína transtirretina.

"Olhando para o futuro, continuamos a prever que as preocupações com a segurança em torno dos programas da Intellia representarão um obstáculo crescente para seu pipeline, dada a disponibilidade de tratamentos alternativos que produzem um efeito clínico semelhante, e que essa dinâmica prejudicará o entusiasmo dos investidores por essa história", disse o analista da Baird, Jack Allen.

A Intellia disse que está consultando especialistas externos, avaliando medidas de redução de risco e conversando com reguladores sobre um plano para reiniciar as inscrições "assim que for apropriado".

"Estamos interagindo ativamente com a agência... não ouvimos que uma paralisação (clínica) esteja em andamento", disse o presidente-executivo John Leonard em uma teleconferência.

“Apesar deste evento recente, continuamos a acreditar no potencial do nex-z para atender às importantes necessidades não atendidas de pacientes com amiloidose ATTR”, acrescentou, dizendo que a empresa compartilhará dados de longo prazo de um teste em estágio inicial no início de novembro.

O cenário atual de tratamento para ATTR-CM inclui o medicamento injetável Amvuttra da Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O, o sucesso de vendas Vyndaqel da Pfizer PFE.N e o Attruby da BridgeBio Pharma BBIO.O.