BridgeBio cresce com vitória de medicamento para distúrbios musculares em julgamento de "melhor caso"

Por Christy Santhosh

27 Out (Reuters) - A BridgeBio Pharma BBIO.O disse na segunda-feira que seu medicamento experimental para um distúrbio muscular raro, que atualmente não tem tratamentos aprovados, mostrou melhorias na função motora e pulmonar em um teste de estágio avançado. elevando suas ações em 15%.

O medicamento oral, BBP-418, está sendo testado em pacientes com uma forma de distrofia muscular das cinturas, ou LGMD, um grupo de distúrbios genéticos hereditários caracterizados por fraqueza muscular progressiva e atrofia.

O BBP-418 atingiu o objetivo principal de aumentar significativamente o αDG glicosilado, um marcador-chave da LGMD, em 1,8 vezes em relação ao valor basal quando comparado ao placebo em uma análise provisória do estudo em três meses.

A terapia aos 12 meses mostrou uma diferença estatisticamente significativa na CK sérica, um marcador de dano muscular, um aumento na velocidade de caminhada em 0,27 metro/segundo e uma melhora de cerca de 5% no volume de ar que os participantes conseguiam expirar forçadamente quando comparado ao placebo.

O analista da Evercore ISI, Cory Kasimov, chamou os resultados de "um resultado excepcional" que aumenta substancialmente a confiança de que a BridgeBio está pronta para se tornar uma empresa de biotecnologia multiproduto, com cada ativo representando uma oportunidade de sucesso.

A BridgeBio pretende se envolver com a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA ainda este ano para discutir esses dados e planeja enviar um pedido de comercialização para o BBP-418 no primeiro semestre de 2026.

"Buscaremos o alinhamento com o FDA para saber se a aprovação acelerada ainda é a estratégia correta ou se realmente deveríamos buscar uma aprovação completa aqui", disse Christine Siu, presidente-executivo da ML Bio Solutions, uma subsidiária da BridgeBio.

A BridgeBio disse que já construiu muita infraestrutura para seu medicamento para doenças cardíacas Attruby, que planeja alavancar para a comercialização do BBP-418.