Rocket Pharmaceuticals retira pedido dos EUA para terapia genética para distúrbio sanguíneo

3 Out (Reuters) - A Rocket Pharmaceuticals RCKT.O disse na sexta-feira que retirou seu pedido de aprovação nos EUA para sua terapia genética experimental para uma doença sanguínea hereditária rara.

A empresa disse que a mudança foi motivada pela estratégia de negócios e não por preocupações com a segurança ou eficácia da terapia RP-L102.

A terapia genética estava sendo testada em pacientes com anemia de Fanconi, um distúrbio no qual a medula óssea prejudicada reduz a produção de células sanguíneas.

A condição afeta cerca de 1 em cada 136.000 recém-nascidos no mundo todo, de acordo com dados do National Institutes of Health.

A retirada preserva a capacidade da empresa de se envolver com os reguladores posteriormente, caso consiga encontrar um parceiro externo para avançar o programa, disse Rocket.

A empresa acrescentou que interrompeu novos gastos internos com a terapia e também retirou seu pedido de aprovação europeia em julho.

A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla em inglês) suspendeu (link) um estudo em estágio intermediário testando a terapia genética da Rocket, RP-A501, para uma doença genética chamada doença de Danon, após a morte de um paciente devido a uma complicação rara. A agência (link) levantou a suspensão clínica em agosto.