Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) se recusa a aprovar o tratamento da Fortress Bio e da Zydus para uma doença pediátrica rara

1 Out (Reuters) - A Fortress Biotech FBIO.O disse na quarta-feira que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) se recusou a aprovar o medicamento que está desenvolvendo com a farmacêutica indiana Zydus Lifesciences ZYDU.NS para uma doença genética rara que afeta a absorção de cobre em crianças.

As ações da Fortress, sediada na Flórida, caíram 34%, para US$ 2,43, no pregão da manhã.

A FDA, em sua "carta de resposta completa", apontou deficiências na instalação onde o medicamento, CUTX-101, é fabricado, disse a empresa, acrescentando que o regulador não citou problemas com dados de eficácia e segurança.

O medicamento está sendo desenvolvido para tratar a doença de Menkes, em que os pacientes nascem sem a capacidade de absorver cobre da dieta. A doença é causada por mutações em um gene responsável pelo transporte de cobre no corpo.

A doença afeta principalmente bebês do sexo masculino. Segundo as empresas, estimativas recentes sugerem uma prevalência de 1 em 34.810 a até 1 em 8.664 nascidos vivos do sexo masculino.

A Sentynl Therapeutics, uma empresa de propriedade integral da Zydus, assumiu o desenvolvimento e a comercialização do CUTX-101 em dezembro de 2023. A Sentynl planeja se reunir com o FDA e reenviar o pedido após resolver os problemas, acrescentou a Fortress.

O medicamento experimental recebeu revisão prioritária e é apoiado por estudos que mostraram melhora na sobrevida geral com o início precoce do tratamento, de acordo com a Fortress.