Medicamento para distúrbios genéticos da Harmony Biosciences não atinge meta principal em teste de estágio avançado

Por Sriparna Roy

24 Set (Reuters) - Harmony Biociências HRMY.O disse na quarta-feira que seu medicamento experimental para uma doença genética rara não atingiu a meta principal em um teste de estágio avançado, fazendo com que suas ações caíssem mais de 8%.

A empresa vem estudando o medicamento chamado ZYN002 em pacientes com síndrome do X frágil, que é a principal causa de deficiências intelectuais hereditárias e transtorno do espectro autista.

No ensaio, 215 pacientes com idades entre 3 e menos de 30 anos anos também receberam o medicamento ou placebo por 18 semanas.

O medicamento não conseguiu mostrar melhora na evitação social medida em uma escala, principalmente devido a uma taxa de resposta ao placebo maior do que a esperada, disse a empresa.

As expectativas dos investidores eram baixas, e o resultado não foi totalmente inesperado, já que a resposta elevada ao placebo foi um dos principais motivos para falhas em estudos anteriores nessa área, disse o analista da Needham & Co, Ami Fadia.

O ZYN002 está sendo desenvolvido como um canabidiol fabricado farmaceuticamente e administrado como um gel transdérmico.

A Harmony disse que revisará o conjunto completo de dados para entender melhor as descobertas.

A síndrome do X frágil é uma condição genética rara que pode causar problemas de aprendizagem e comportamento, causada por uma mutação no gene FMR1 do cromossomo X que impede produção de t A proteína FMRP.

A proteína desempenha um papel vital no desenvolvimento de conexões entre as células nervosas essenciais para a transmissão de impulsos, o que resulta em um espectro de deficiências intelectuais e sintomas comportamentais, como evitação social e irritabilidade.

Atualmente, não há tratamentos aprovados para o transtorno nos EUA.

A Harmony Biosciences também afirmou que está a caminho de iniciar os testes em estágio avançado do medicamento pitolisant, indicado para narcolepsia e hipersonia idiopática, no quarto trimestre. O medicamento, denominado Wakix, é aprovado para tratar a sonolência diurna excessiva.