Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) se recusa a aprovar medicamento para fraqueza muscular da Scholar Rock; ações caem

Por Puyaan Singh e Sriparna Roy

23 Set (Reuters) - O Scholar Rock SRRK.O disse na terça-feira que o órgão regulador de saúde dos EUA se recusou a aprovar seu medicamento para uma doença neuromuscular rara, citando problemas em uma unidade de fabricação terceirizada, o que fez com que as ações da empresa caíssem 12% nas negociações de pré-mercado.

A Scholar Rock aposta no apitegromabe para impulsionar seu crescimento e lucratividade. O medicamento está sendo testado como tratamento para atrofia muscular espinhal e preservação muscular na obesidade.

Analistas estimam que o apitegromab, uma vez aprovado, poderá gerar quase US$ 2 bilhões em receitas até o início da década de 2030.

A chamada carta de resposta completa da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) está relacionada a problemas identificados durante uma inspeção de rotina na unidade de envase e acabamento da Catalent em Indiana, que foi adquirida pela Novo Nordisk NOVOb.CO, informou a empresa. As observações da agência não eram específicas ao medicamento, acrescentou.

Os medicamentos REGN.O da Regeneron foram recentemente afetados por atrasos e rejeições (link), após as inspeções realizadas pela agência nas instalações da Catalent em Indiana.

A Scholar Rock disse que reenviará seu pedido de aprovação de comercialização para o apitegromab, depois que a Catalent corrigir os problemas levantados pelo FDA.

Pelo menos três analistas disseram que não esperam que o último desenvolvimento afete a probabilidade de aprovação do medicamento.

"Com alguns esperando uma aprovação no prazo e nenhuma data específica para uma resolução planejada, alguns investidores podem reagir mais negativamente à incerteza", disse o analista da BMO Capital Markets, Evan Seigerman, que espera que o problema seja resolvido em menos de três meses.

A atrofia muscular espinhal é a principal causa genética de morte infantil e afeta cerca de 1 em cada 10.000 pessoas, segundo dados do governo dos EUA. Ela impede o corpo de produzir uma proteína necessária para o desenvolvimento neuromuscular e deixa as crianças fracas demais para andar, falar e engolir.

A Scholar Rock está competindo com pelo menos uma dúzia de outras empresas na corrida para desenvolver tratamentos que podem ajudar as pessoas a perder peso sem perder músculos.

Espera-se que o uso desses tratamentos de preservação muscular cresça com o uso de medicamentos GLP-1 para obesidade, como as injeções extremamente populares de Zepbound e Wegovy da Eli Lilly LLY.N e Novo Nordisk NOVOb.CO, respectivamente.