Medicamento para doença neurológica rara da Ionis se mostra promissor em ensaio clínico

22 Set (Reuters) - O medicamento experimental IONS.O da Ionis Pharmaceuticals melhorou a capacidade de caminhar em pacientes com uma condição neurológica rara, progressiva e frequentemente fatal, disse a empresa na segunda-feira, atingindo o objetivo principal de um estudo em estágio inicial a avançado.

As ações da empresa subiram cerca de 3% no pré-mercado.

No estudo com 54 pacientes, aqueles que receberam a dose de 50 mg de zilganersen apresentaram uma melhora estatisticamente significativa na velocidade da marcha, avaliada por um teste de caminhada de 10 metros, uma avaliação da mobilidade funcional, em 61 semanas.

A Ionis estava testando o medicamento em pacientes com a doença de Alexander, um distúrbio que danifica as células cerebrais e causa problemas de movimento, fala e deglutição, geralmente começando na primeira infância.

De acordo com os Institutos Nacionais de Saúde, a condição afeta menos de 1.000 pessoas nos Estados Unidos e não tem tratamentos aprovados.

O Zilganersen funciona bloqueando a produção de uma proteína cerebral prejudicial, a GFAP, que se acumula de forma anormal no cérebro devido a uma mutação genética e contribui para a doença.

Os resultados clínicos são um "passo monumental no avanço de um possível tratamento para a doença de Alexander", disse o presidente-executivo da Ionis, Brett Monia.

A Ionis planeja enviar um pedido de comercialização à Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA no primeiro trimestre de 2026.

Os resultados completos do estudo serão apresentados em uma próxima conferência médica.