Programa da Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) é favorável a desenvolvedores de medicamentos para doenças raras, diz Jefferies

4 Set - A corretora Jefferies afirma que um novo programa que visa agilizar as aprovações para tratamentos de doenças raras deve ser um bom presságio para os desenvolvedores de medicamentos neste espaço

No início desta semana, a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) propôs (link) um novo processo para agilizar a aprovação de medicamentos direcionados a doenças raras com populações de pacientes muito pequenas, incluindo casos apoiados por dados de ensaios clínicos de braço único

A corretora diz que a decisão pode trazer alguma vantagem se o FDA mostrar flexibilidade em seu limite de elegibilidade de menos de 1.000 pacientes afetados pela doença

Jefferies diz que empresas como BridgeBio Pharma BBIO.O, Sarepta Therapeutics SRPT.O, Dyne Therapeutics DYN.O e Rocket Pharmaceuticals RCKT.O poderiam ser "mais encorajadas" a buscar tratamentos para doenças com população menor de pacientes que mostrem um mecanismo de ação válido

Até o último fechamento, RCKT caiu 73,6%, DYN caiu 42,7% e SRPT caiu 84,4% YTD