Terapia para distúrbios imunológicos da Regeneron melhora funções diárias em teste

Por Siddhi Mahatole

26 Ago (Reuters) - A Regeneron Pharmaceuticals REGN.O disse na terça-feira que sua terapia experimental atingiu o objetivo principal em estágio avançado de ajudar pacientes com um distúrbio imunológico raro a melhorar significativamente suas funções diárias, como falar e comer.

A terapia, cemdisiran, estava sendo testada em adultos com miastenia gravis generalizada, uma condição em que o corpo ataca a si mesmo, enfraquecendo os músculos esqueléticos, especialmente aqueles que controlam os olhos, a boca, a garganta e os membros.

Cemdisiran, uma injeção subcutânea, inibe a atividade da proteína C5, que desencadeia a resposta imunológica do corpo.

Os pacientes em cemdisiran apresentaram uma redução de 74% nos níveis de C5 no teste de 24 semanas.

A redução foi de quase 99% quando combinada com o medicamento da Regeneron, Veopoz, disse a empresa.

O medicamento pozelimab, comercializado como Veopoz, foi aprovado para tratar outro distúrbio imunológico, Chaple, no qual os pacientes têm um gene CD55 mutado que interfere no mecanismo do corpo para destruir micróbios.

O cemdisiran sozinho mostrou resultados ligeiramente melhores em medidas específicas para a condição, em comparação à combinação, incluindo melhorias nas atividades diárias, disse a Regeneron.

A empresa planeja enviar um pedido de comercialização no início de 2026 à Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA para a terapia.

As ações da farmacêutica sediada em Tarrytown, Nova York, subiram quase 2%, para US$ 583,34, em um mercado mais amplo e estável no pregão do meio-dia.

O analista da TD Cowen, Tyler Van Buren, disse que os dados e o potencial da terapia para dosagem em casa a tornam mais atraente e conveniente para os pacientes, em comparação aos tratamentos intravenosos semanais que exigem a administração de um médico.

O tratamento demonstrou melhor controle dos sintomas do que os inibidores de C5 existentes, disse ele, estimando uma oportunidade de mercado de mais de US$ 2 bilhões.

Os tratamentos atualmente aprovados para a doença incluem o Imaavy da Johnson & Johnson JNJ.N (link) e o Soliris AZN.L da AstraZeneca, que normalmente requer supervisão médica. O Vyvgart Hytrulo ARGX.BR da Argenx SE (link) é aprovado como uma injeção autoadministrada sob a pele uma vez a cada quatro semanas.

A terapia poderia ser autoinjetada apenas uma vez a cada três meses, disse Andres Sirulnik, chefe de desenvolvimento clínico de hematologia da Regeneron.

A empresa também está testando cemdisiran e pozelimab em ensaios clínicos separados em estágio avançado para distúrbios imunológicos, como hemoglobinúria paroxística noturna, um distúrbio sanguíneo raro, e perda de visão devido a uma condição chamada atrofia geográfica.