Ações da Rocket Pharma disparam após Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) autorizar retomada de testes de terapia genética

20 Ago (Reuters) - O regulador de saúde dos EUA permitiu um estudo da terapia genética da Rocket Pharmaceuticals RCKT.O retomar, menos de três meses depois interrompendo-o após um paciente' s morte.

O As ações da farmacêutica subiram mais de 30% nas negociações da manhã na quarta-feira.

Teste intermediário do foguete, testando seu experimental a terapia, RP-A501, para uma doença genética chamada doença de Danon, foi interrompida em maio (link) pela Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) depois que um paciente morreu de uma complicação rara.

A empresa disse na quarta-feira que o FDA suspendeu a suspensão clínica do estudo, que será retomado com um regime de pré-tratamento revisado e uma dose menor da terapia genética.

R A Ocket informou que interromperá o uso profilático de medicamentos que inibem a proteína C3, que faz parte do sistema imunológico, como parte do regime de pré-tratamento.

O paciente que morreu no estudo de maio foi um dos dois que receberam inibidores de C3. O paciente sofria de síndrome de extravasamento capilar, que pode causar falência de órgãos.

No novo estudo, espera-se que três pacientes, com pelo menos quatro semanas de intervalo, recebam uma dose menor da terapia. Rocket afirmou que a dose ajustada foi proposta com base em dados de um estudo em estágio inicial, que demonstrou um perfil de segurança melhor.

A doença de Danon, que afeta homens mais gravemente do que mulheres, causa danos ao músculo cardíaco e fraqueza muscular progressiva. Atualmente, menos de 1.000 pessoas nos Estados Unidos são portadoras da doença, de acordo com os Institutos Nacionais de Saúde.