Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) se recusa a aprovar medicamento oral da PTC Therapeutics para doença genética rara

Por Puyaan Singh e Kamal Choudhury

19 Ago (Reuters) - a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA tem negada aprovação para PTC Therapeutics' PTCT.O medicação oral para uma doença genética rara com opções limitadas de tratamento, disse a empresa na terça-feira.

Na sua chamada Carta de Resposta Completa, a FDA disse os dados não forneceram eficácia substancial evidência para o medicamento vatiquinona, no tratamento Ataxia de Friedreich e que um estudo separado era necessário antes de reenviar o pedido.

Pelo menos três analistas disseram que a rejeição do regulador não foi surpreendente e que as expectativas eram baixas antes da decisão.

As ações da PTC reverteram as perdas do pré-mercado e subiram mais de 8% nas negociações da manhã.

O FDA Sephience aprovada (link) - Terapia oral da PTC para um distúrbio metabólico raro chamado fenilcetonúria - no mês passado, potencialmente compensando a queda na receita devido ao escrutínio regulatório e à concorrência de rivais mais baratos para suas terapias mais vendidas para distúrbios musculares, Translarna e Emflaza.

"Vemos o CRL de hoje como um evento de compensação, já que os investidores agora podem voltar seu foco para o lançamento da Sephience", disseram analistas do JPMorgan em nota ao cliente.

A empresa disse que planeja se reunir com autoridades da FDA para discutir possíveis próximos passos.

“É claro que estamos desapontados com a decisão da FDA de não aprovar a vatiquinona”, disse o presidente-executivo Matthew Klein, acrescentando que os dados até o momento demonstrou que o medicamento pode ser seguro e eficaz para crianças e adultos que vivem com o transtorno.

A ataxia de Friedreich é uma doença genética rara que causa danos progressivos ao sistema nervoso, muitas vezes levando a dificuldades para caminhar, problemas de fala e complicações cardíacas.

A doença tende a se desenvolver em crianças e adolescentes e piora gradualmente com o tempo.

V atiquinona não atingiu seu objetivo principal (link) de reduzir significativamente a progressão da doença em um importante ensaio clínico em estágio avançado isso fazia parte da aplicação de marketing da empresa.

Atualmente, o Skyclarys da Biogen BIIB.O continua sendo o único tratamento aprovado pela FDA para a ataxia de Friedreich.