Ações da Precigen saltam após Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) aprovar primeira terapia para doença respiratória rara

Por Sneha S K e Kamal Choudhury

15 Ago (Reuters) - A imunoterapia PGEN.O da Precigen para uma doença respiratória rara se tornou o primeiro tratamento a obter aprovação regulatória dos EUA para a condição, que normalmente requer cirurgias frequentes, fazendo com que as ações da empresa disparassem 83% na sexta-feira.

A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA aprovou a terapia Papzimeos para tratar adultos com papilomatose respiratória recorrente(Preço de varejo recomendado) — uma condição que causa o crescimento de tumores benignos no trato respiratório devido ao papilomavírus humano(HPV) infecção.

Um aspecto distintivo da PRR é a tendência dos tumores retornarem mesmo após a remoção cirúrgica. A doença pode ser fatal, pois não há cura.

A aprovação do FDA foi baseada em dados de um estudo de estágio inicial a intermediário que mostraram que 51% dos pacientes não precisaram de cirurgias nos 12 meses após o tratamento.

“Os ensaios randomizados nem sempre são necessários para aprovar produtos médicos e esta aprovação é uma prova dessa filosofia”, disse Vinay Prasad, que recentemente retornou (link) ao FDA para supervisionar a regulamentação de vacinas, terapia genética e produtos sanguíneos.

O Papzimeos foi desenvolvido para estimular uma resposta imunológica contra células infectadas pelos tipos 6 e 11 do HPV — as cepas que causam a doença. Analistas da HC Wainwright estimam que o pico de vendas do medicamento atingirá US$ 1,1 bilhão em 2033.

"Talvez finalmente possamos dizer chega de cirurgias", disse Kim McClellan, presidente da Fundação de Papilomatose Respiratória Recorrente. A própria McClellan foi diagnosticada com PRR aos cinco anos de idade e, desde então, passou por mais de 250 cirurgias.

A Precigen estima que há cerca de 27.000 pacientes adultos com RRP nos EUA. Ela não respondeu imediatamente a um pedido de comentário da Reuters sobre o preço do tratamento.

Simon Best, professor associado de Otorrinolaringologia no Hospital Johns Hopkins, disse que os pacientes estavam aguardando ansiosamente um novo tratamento.

"Não há nada mais frustrante do que fazer uma cirurgia e depois o paciente retornar seis meses depois."