
Por Bhanvi Satija
18 Jul (Reuters) - As ações da Sarepta Therapeutics SRPT.O caíram 17% no início do pregão de sexta-feira, depois que outro paciente que havia recebido uma terapia genética experimental morreu, aumentando as preocupações dos investidores sobre o uso dos tratamentos da empresa.
Sarepta disse que um homem de 51 anos inscrito em um ensaio clínico em estágio inicial de terapia genética, SRP-9004, para o tratamento da distrofia muscular da cintura escapular(LGMD) morreu de insuficiência hepática aguda no mês passado.
A empresa afirmou que problemas no fígado não eram um novo sinal de segurança do teste do SRP-9004, que está entre os vários programas que a empresa disse que estava interrompendo na quarta-feira.
Esta é a terceira morte de Sarepta neste ano, depois que dois adolescentes que receberam Elevidys, uma terapia genética aprovada para tratar uma condição rara chamada distrofia muscular de Duchenne, morreram de insuficiência hepática.
A notícia da última morte no estudo Sarepta foi relatada pela primeira vez pelo site farmacêutico BioCentury na noite de quinta-feira, um dia após a empresa anunciar 500 cortes de empregos e interromper o desenvolvimento de diversas terapias genéticas para distrofia muscular dos membros e cinturas.
Na época, a Sarepta disse que os cortes no programa eram uma decisão financeira e que esperava encontrar parceiros para os estudos, sem divulgar detalhes sobre a morte do terceiro paciente.
A falta de divulgação durante o anúncio de quarta-feira pode aumentar a desconfiança dos investidores, disse o analista Sami Corwin, da William Blair.
A empresa, que realizou outra teleconferência com investidores na sexta-feira, disse que priorizou a divulgação da morte do paciente do estudo para médicos e reguladores, de acordo com as diretrizes para estudos clínicos.
Analistas de Wall Street disseram que a morte pode aumentar a hesitação dos pacientes em usar o Elevidys, já que tanto este quanto o SRP-9004 usam o mesmo veículo de administração conhecido como vetor de vírus adeno-associado.
Na quarta-feira, a Sarepta também divulgou que adicionaria um aviso sério no rótulo do Elevidys sobre o risco de lesão hepática aguda e insuficiência hepática em pacientes com DMD que conseguem andar.
A LGMD inclui um grupo de distúrbios genéticos que enfraquecem principalmente os músculos do quadril e dos ombros.