Por Christy Santhosh
11 Jul (Reuters) - Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA declinou para aprovar a terapia celular CAPR.O da Capricor Therapeutics para uma doença cardíaca, a a empresa disse na sexta-feira, fazendo com que suas ações despencassem 30% no início do pregão.
Em seu "carta de resposta completa" a agência disse as provas apresentadas para a terapia, Deramiocel, não atende aos requisitos de eficácia e solicitou mais dados.
Capricórnio era buscando aprovação para tratar cardiomiopatia, ou uma doença do músculo cardíaco, em pacientes com Distrofia muscular de Duchenne, um distúrbio genético caracterizado pela degeneração muscular progressiva.
A carta foi emitida mais que um mês antes de da FDA data de revisão prioritária agendada para 31 de agosto.
Capricórnio planeja reenviar a aplicação no terceiro trimestre com dados de um estudo em andamento em estágio avançado.
A analista da JonesTrading, Catherine Novack, tinha disse antes que uma aprovação em agosto era improvável devido ao cancelamento repentino (link) de uma reunião do painel consultivo e da demissão (link) de funcionários-chave do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica(CBER), o principal órgão regulador das células terapias.
Desenvolvedores de terapia celular também estão prontos para enfrentar aumento do escrutínio regulatório desde a nomeação (link) de Vinay Prasad como chefe do CBER eu em maio.
“Prasad tem se manifestado veementemente contra braço único testes e aprovação acelerada", disse o analista da Piper Sandler, Edward Tenthoff.
Os analistas da B. Riley Securities disseram que a FDA citou dados técnicos limitações em os dados, mas "mantém a porta aberta" ao permitir dados em estágio avançado como uma alteração importante em vez de exigir uma nova submissão completa.
A empresa disse que ficou surpresa com a decisão e estava buscando uma reunião com o FDA para discutir os próximos passos.
“Não acreditamos que uma nova BLA(aplicação de marketing) será necessário", presidente-executivo Linda Marban disse aos analistas em um teleconferência.