Ações da Sarepta despencam após segundo paciente morrer após receber terapia genética

Por Bhanvi Satija e Christy Santhosh

16 Jun (Reuters) - Ações da Sarepta Therapeutics SRPT.O fechou um até 42%, atingindo a mínima de nove anos de US$ 18,30 na segunda-feira após um segundo morte de um paciente adolescente do sexo masculino que recebeu sua terapia genética, Elevidys, levantando dúvidas sobre n o segurança e demanda futura por o tratamento.

Elevidys é a única terapia genética aprovada por o U.S. regulador de medicamentos para tratamento da distrofia muscular de Duchenne(DMD), uma forma rara da doença, em pacientes com quatro anos ou mais. É uma terapia genética de uso único com risco conhecido de danos ao fígado.

O paciente morreu de insuficiência hepática aguda, disse a empresa (link) sobre Domingo.

Durante uma teleconferência com investidores na segunda-feira, a Sarepta informou que os pacientes que morreram eram um jovem de 16 anos, pesando 70 quilos, e um de 15 anos, pesando 50 quilos. Ambos os meninos não conseguiam andar e suas mortes ocorreram dentro de 90 dias após o tratamento, informou a empresa.

A Sarepta afirmou estar investigando ambos os casos de forma independente e em relação um ao outro para identificar quaisquer fatores de risco comuns. A empresa suspendeu sua previsão de vendas da Elevidys para este ano e informou que forneceria uma atualização com os resultados do segundo trimestre.

"Embora essas duas mortes tenham ocorrido em pacientes não ambulatoriais, consideramos que o perfil de risco agora é mais elevado para todos os pacientes com DMD", escreveu Raghuram Selvaraju, analista do HC Wainwright, em nota.

A Elevidys obteve aprovação total em 2024 para tratar pacientes ambulatoriais com DMD, ou aqueles que pode andar, e tinham pelo menos quatro anos de idade, apesar de não terem atingido o objetivo principal em um estudo de estágio avançado (link).

Também recebeu a aprovação da FDA aprovação condicional para tratar aqueles que não conseguiam se mover de forma independente ou pacientes que não conseguiam andar.

Selvaraju afirmou que cerca de 80% dos pacientes com DMD não conseguem andar e que espera muito pouco uso da terapia por eles. Estudos mostram que a maioria dos pacientes perde a capacidade de andar entre 10 e 13 anos de idade.

A Sarepta disse no domingo que havia interrompido temporariamente as remessas de Elevidys para pacientes não ambulatoriais e estava trabalhando com reguladores para desenvolver um novo plano de tratamento para eles.

A empresa afirmou que planejava adicionar um medicamento chamado sirolimus ao plano de tratamento, o que, segundo ela, ajudaria a suprimir uma resposta imunológica hiperativa observada com o Elevidys. A Sarepta também interrompeu um estudo com DMD e planeja adicionar sirolimus ao protocolo de tratamento.

"A FDA está ciente do segundo caso fatal de insuficiência hepática grave relatado e está tratando esta situação com o mais alto nível de preocupação. A FDA tomará todas as medidas regulatórias apropriadas para proteger os pacientes durante nossa análise de produtos de terapia genética", afirmou a agência em resposta por email.

Pacientes não ambulatoriais enfrentam um risco maior com o tratamento porque tendem a ser meninos mais velhos que pesam mais, o que por sua vez requer uma dosagem mais alta, disse o analista da Piper Sandler, Biren Amin.

O analista não espera que a terapia seja retirada do mercado, com base nos esforços da Sarepta para mitigar o risco.

Sarepta também pode enfrentar o escrutínio sobre o seu esforço para obter a aprovação do novo plano de tratamento e as futuras terapias genéticas para DMD deverão atingir um nível mais elevado, segundo alguns analistas.

Vinay Prasad, que dirige a unidade da FDA que regula as terapias genéticas e as vacinas, tem levantou questões sobre a aprovação da Elevidys sob o comando do ex-chefe da unidade, Peter Marks, Alguns analistas disseram.

“Dados os seus comentários históricos anteriores online, p As pessoas estão preocupadas que ele possa ir contra Sarepta e tentar retirar o medicamento", disse o analista da BMO Capital Markets, Kostas Biliouris.

Embora o tratamento não possa ser suspenso para pacientes ambulatoriais, há algum risco de suspensão para pacientes não ambulatoriais devido à aprovação condicional, disse Biliouris.

No fechamento de sexta-feira, a Sarepta tinha um valor de mercado de US$ 3,56 bilhões. Na segunda-feira, a empresa perdeu US$ 1,5 bilhão em valor de mercado e fechou em US$ 20,94.