Ações da Sarepta caem com a morte do segundo paciente após tratamento de terapia genética

16 Jun (Reuters) - As ações da Sarepta Therapeutics SRPT.O despencaram 34% no pré-mercado na segunda-feira, um dia após a empresa divulgar um segundo caso de morte de paciente devido à insuficiência hepática aguda após receber terapia genética para uma forma rara de distrofia muscular.

Esta é a segunda fatalidade em apenas três meses (link), com ambos os pacientes não conseguindo andar e apresentando complicações semelhantes após receberem a terapia chamada Elevidys.

Em resposta, Sarepta disse no domingo que suspendeu temporariamente (link) remessas de Elevidys para pacientes que não conseguem andar, enquanto trabalha com especialistas e reguladores para avaliar um regime imunossupressor aprimorado.

"Com a segunda morte, parece quase certo que não ser ambulatorial é de alto risco, e a empresa pode precisar fornecer dados de segurança com um regime de imunossupressão aprimorado antes que ele seja aprovado para uso comercial", disseram analistas da Piper Sandler em nota.

A corretora reduziu sua recomendação para as ações da Sarepta de "acima do peso" para "neutra" e reduziu seu preço-alvo de US$ 70 para US$ 36, o menor entre 26 analistas que cobrem as ações.

Elevidys é a única terapia genética aprovada pelos reguladores de medicamentos dos EUA para distrofia muscular de Duchenne em pacientes com quatro anos ou mais.

"A morte do segundo paciente pode levantar sérias questões sobre as perspectivas de vendas da Elevidys", disseram analistas da Jefferies.

Em abril, a empresa fez uma pausa (link) alguns testes com Elevidys na Europa após a morte do primeiro paciente um mês antes, embora um painel independente tenha confirmado o perfil de risco-benefício da terapia.

Danos ao fígado são um risco conhecido com Elevidys e outras terapias genéticas que usam vetores virais adeno-associados para infundir genes modificados.

Elevidys é uma terapia genética única que fornece um gene de microdistrofina às células musculares, com o objetivo de tratar a causa raiz da doença de Duchenne, que causa deterioração muscular progressiva.

A Roche ROG.S, parceira de comercialização da Sarepta para o Elevidys fora dos Estados Unidos, também disse no domingo que suspendeu a dosagem da terapia genética em pacientes não ambulatoriais após o acidente.