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Beam Therapeutics sobe após terapia para anemia falciforme receber designação de medicamento órfão

Reuters3 de jun de 2025 às 12:46

- ** As ações da empresa de biotecnologia Beam Therapeutics BEAM.O sobem 4,9% para US$ 16,96, pré-mercado

** BEAM diz que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) concedeu 'designação de medicamento órfão' à sua terapia celular experimental para tratar a anemia falciforme(SCD)

** FDA concede status de medicamento órfão para promover o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA

** A MSC é uma doença grave e crônica causada por erros nos genes da hemoglobina, que é usada pelos glóbulos vermelhos para transportar oxigênio pelo corpo.

** A terapia, BEAM-101, está atualmente sendo testada em um estudo de estágio inicial com 30 pacientes

** No último fechamento, BEAM caiu 34,7% YTD

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