Beam Therapeutics sobe após terapia para anemia falciforme receber designação de medicamento órfão
3 Jun - As ações da empresa de biotecnologia Beam Therapeutics BEAM.O sobem 4,9% para US$ 16,96, pré-mercado
BEAM diz que a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) concedeu 'designação de medicamento órfão' à sua terapia celular experimental para tratar a anemia falciforme(SCD)
FDA concede status de medicamento órfão para promover o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA
A MSC é uma doença grave e crônica causada por erros nos genes da hemoglobina, que é usada pelos glóbulos vermelhos para transportar oxigênio pelo corpo.
A terapia, BEAM-101, está atualmente sendo testada em um estudo de estágio inicial com 30 pacientes
No último fechamento, BEAM caiu 34,7% YTD
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