FDA interrompe teste de terapia genética da Rocket Pharma após morte de paciente

Por Kamal Choudhury e Christy Santhosh

27 Mai (Reuters) - O Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) suspendeu o teste de terapia genética em estágio intermediário da Rocket Pharmaceuticals RCKT.O depois que um paciente morreu devido a complicações graves, disse a desenvolvedora do medicamento na terça-feira, fazendo com que suas ações despencassem até 63,3%.

A decisão foi tomada na sexta-feira, depois que o paciente, que foi tratado no início de maio, enfrentou dificuldades devido à síndrome de extravasamento capilar, na qual os vasos sanguíneos vazam fluidos e proteínas, causando inchaço e pressão arterial baixa, disse a empresa.

A Rocket estava testando sua terapia genética experimental, RP-A501, para o tratamento da doença de Danon, uma doença genética rara que causa danos ao músculo cardíaco e fraqueza muscular progressiva.

A empresa disse que estava investigando a causa da morte, com foco em um novo agente imunossupressor que foi adicionado recentemente ao regime de tratamento para aumentar a segurança do paciente.

O imunossupressor foi administrado a dois pacientes e ambos apresentaram síndrome de vazamento capilar, disse a empresa.

O presidente-executivo Gaurav Shah disse que a Rocket está "avaliando cuidadosamente se um mecanismo relacionado ao novo agente pode ter influenciado as respostas imunológicas de forma inesperada ou paradoxal".

O incidente reforça a noção de que eventos graves de segurança são imprevisíveis com terapias genéticas, tornando desafiador investir nelas de forma ampla, disse o analista da Jefferies, Andrew Tsai.

Em março, a Sarepta Therapeutics SRPT.O relatou a morte de um adolescente (link) após receber terapia genética para distrofia muscular.

A Rocket se recusou a fornecer um cronograma para a conclusão do estudo até que a suspensão clínica seja suspensa e afirmou que está trabalhando com a Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) (FDA) dos EUA e especialistas. A FDA não respondeu a um pedido de comentário da Reuters.

As ações da empresa sediada em Nova Jersey caíram 57%, para US$ 2,69, no início do pregão. Elas fecharam a US$ 6,27 na sexta-feira.