Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) aprova primeira terapia genética baseada em células para doença genética rara de pele

Por Sneha S K e Kamal Choudhury

29 Abr (Reuters) - A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) dos EUA aprovou a terapia genética ABEO.O da Abeona Therapeutics para uma doença de pele rara na terça-feira.

A terapia genética, chamada Zevaskyn, é aprovada para tratar pacientes adultos e pediátricos com epidermólise bolhosa distrófica recessiva.

Pacientes com o distúrbio têm pele extremamente frágil, com bolhas e lacerações formando grandes feridas por todo o corpo, que são difíceis de curar e podem permanecer abertas por anos.

O distúrbio é resultado de um defeito no gene COL7A1, que impede a produção de um tipo crucial de colágeno responsável pela fixação das camadas superior e inferior da pele.

O padrão atual de tratamento é o cuidado diário da ferida e o uso de bandagens protetoras.

Espera-se que o tratamento esteja disponível no terceiro trimestre de 2025 em centros de tratamento específicos e terá um preço de tabela de US$ 3,1 milhões, disse Abeona.

A empresa espera que 10 a 14 pacientes sejam tratados com Zevaskyn este ano.

Zevaskyn, quimicamente conhecido como pz-cel, funciona adicionando genes COL7A1 saudáveis às células da pele do paciente e transplantando-os de volta ao paciente por meio de um enxerto de pele para curar feridas grandes e crônicas.

A aprovação do FDA foi baseada em dados de estudos em estágio inicial, intermediário e avançado, nos quais a terapia mostrou cicatrização significativa de feridas e redução da dor após o tratamento.

As opções de tratamento atuais incluem o KRYS.O Vyjuvek, da Krystal Biotech, aprovado em 2023, usado para tratar feridas menores. No ano passado, o Vyjuvek gerou vendas de US$ 290,5 milhões.

Os pacientes que podem usar Vyjuvek e pz-cell ao mesmo tempo ajudarão a tratar o distúrbio de forma mais eficaz e "esperançosamente tornarão essa doença crônica, mas suportável", disse Brett Kopelan, diretor executivo da debra of America, uma organização sem fins lucrativos de apoio a pacientes.

O analista da Jefferies, Maury Raycroft, estima que o pico de vendas da terapia, após o pagamento de royalties, será de US$ 427 milhões até 2034.