Sarepta diz que adolescente morreu após tratamento com terapia genética

Por Sriparna Roy e Bhanvi Satija

18 Mar (Reuters) - A Sarepta Therapeutics SRPT.O disse na terça-feira que um garoto de 16 anos morreu de insuficiência hepática aguda meses após receber a terapia genética aprovada nos EUA pela empresa para uma distrofia muscular rara.

O paciente passou por tratamento em dezembro com a terapia da Sarepta, chamada Elevidys, disse a empresa à Reuters em uma declaração por email. Elevidys é a única terapia genética aprovada pela FDA para distrofia muscular de Duchenne(DMD) pacientes com quatro anos ou mais.

Danos ao fígado são um risco conhecido com Elevidys e outras terapias genéticas que usam vetores virais adenoassociados para infundir genes modificados.

Esta foi a primeira morte relatada em um paciente tratado com Elevidys da Sarepta, embora fatalidades não sejam novidade nas terapias genéticas.

Novartis NOVN.S relatou em 2022 (link) duas mortes de pacientes devido à insuficiência hepática aguda após tratamento com terapia genética Zolgensma usada para tratar atrofia muscular espinhal.

Sarepta, no entanto, disse que os testes mostraram que o paciente também tinha uma infecção recente, chamada citomegalovírus, que pode afetar o fígado, e foi identificada por um médico assistente como um possível fator contribuinte.

As ações da empresa caíram 26.3 % para $74.55. Mais de 8,2 milhões de ações foram negociadas nas primeiras horas de negociação, em comparação com a média de 50 dias de quase 920.000 ações.

Embora a notícia coloque um "olho roxo" em torno do Elevidys, os benefícios de longo prazo da terapia para os pacientes têm sido encorajadores, disse o analista da Piper Sandler, Biren Amin. Ele acrescentou que a terapia provavelmente não corre o risco de ser retirada do mercado.

Até o momento, a terapia da Sarepta foi usada para tratar mais de 800 pacientes em ensaios clínicos ou como terapia prescrita, disse a empresa, acrescentando que planeja atualizar as informações de prescrição da terapia para representar a morte.

Elevidys, que falhou (link) para atingir os principais objetivos de um teste em estágio avançado, tem sido prejudicado por atrasos regulatórios e dúvidas sobre sua eficácia.

O analista da Leerink, Joseph Schwartz, disse que o paciente que morreu provavelmente foi tratado com uma dose mais alta, já que a dosagem é determinada com base no peso do paciente.

Pelo menos dois analistas disseram que a morte do paciente pode deixar os médicos mais hesitantes sobre o uso do Elevidys em pacientes. "Para os médicos, eles claramente têm que ser muito seletivos em termos de quem eles tratam e quando eles tratam com Elevidys ou com qualquer outra terapia genética", disse Amin.

O medicamento foi aprovado pela primeira vez no âmbito do processo acelerado da FDA para meninos com idades entre quatro e cinco anos que conseguem andar e, no ano passado, recebeu (link) aprovação tradicional para pacientes com quatro anos ou mais que podem andar, e aprovação acelerada para aqueles que não podem.

E A FDA, em uma declaração por email, disse que leva essas questões a sério e que "a agência analisa e investiga cuidadosamente quaisquer relatos de eventos adversos graves ou mortes potencialmente associadas a produtos aprovados pela FDA".

A aprovação acelerada foi baseada na capacidade do medicamento de produzir uma mini versão da proteína distrofina necessária para ajudar a manter os músculos intactos. A aprovação tradicional foi baseada em dados de um teste de estágio avançado que mostrou que a terapia ajudou a melhorar o tempo que os pacientes levavam para se levantar do chão e sua capacidade de andar 10 metros.

A DMD afeta cerca de um em cada 3.500 nascimentos masculinos no mundo, de acordo com a National Organization for Rare Disorders. Ela enfraquece os músculos esqueléticos e cardíacos, que pioram rapidamente com o tempo, e os pacientes frequentemente morrem antes dos 25 anos.

Em uma infusão, Elevidys administra um gene que produz microdistrofina, uma versão abreviada da proteína distrofina que está ausente em pacientes com DMD.