BUZZ-Ultragenyx Pharma sobe à medida que FDA aceita terapia para distúrbios genéticos para revisão

18 Fev - As ações da farmacêutica Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O sobem 2,1% para US$ 43,37 no pregão da manhã

Co diz que o FDA dos EUA aceitou para revisão seu pedido de comercialização para sua terapia genética experimental para tratar uma doença genética pediátrica rara

A Co está buscando aprovação acelerada para sua terapia, UX111, como tratamento para a síndrome de Sanfilippo, um distúrbio que afeta principalmente o cérebro e a medula espinhal

Co espera uma decisão regulatória até 18 de agosto de 2025

Ultragenyx's a aplicação de marketing inclui dados de longo prazo de estudos nos quais os pacientes tratados com a terapia apresentaram melhora nas pontuações de uma escala de avaliação comumente usada que mede cognição, mobilidade e comportamento em pacientes, disse o co

RARE caiu ~7% nos últimos 12 meses