FDA dos EUA aprova medicamento para distúrbios genéticos da SpringWorks

Adiciona contexto nos parágrafos 4-6 e 12, detalhes sobre o medicamento nos parágrafos 7,10, comentário executivo da empresa no parágrafo 8

11 Fev (Reuters) - A Agência de Alimentos e Medicamentos (FDA, na sigla em inglês) dos EUA disse na terça-feira que aprovou o medicamento SWTX.O da SpringWorks Therapeutics para tratar um tipo de distúrbio genético raro, que faz com que tumores cresçam no tecido que cobre os nervos por todo o corpo.

As ações da empresa subiram 4% no pregão estendido.

O medicamento oral, denominado Gomekli, foi aprovado para adultos e crianças com 2 anos de idade ou mais que sofrem da doença conhecida como neurofibromatose tipo 1.(NF1), com neurofibromas plexiformes sintomáticos nos quais o tumor não pode ser removido cirurgicamente.

Em 2020, o regulador de saúde aprovou o AZN.L Koselugo da AstraZeneca para crianças com NF1-PN, tornando-o o primeiro medicamento específico a receber luz verde.

A SpringWorks estima que cerca de 100.000 pacientes vivem com NF1 nos EUA, dos quais 30% a 50% têm probabilidade de desenvolver neurofibromas plexiformes.

Pacientes com NF1 têm uma redução média de oito a 15 anos na expectativa de vida em comparação à população em geral.

O Gomekli da SpringWorks pertence a uma classe de medicamentos conhecidos como inibidores de MEK e foi desenvolvido para inibir os tipos de proteínas MEK1 e MEK2.

"Além da cápsula, oferecemos um comprimido que se dissolve em água, o que é muito importante para pacientes que não conseguem engolir e para aqueles que não podiam receber terapia anteriormente", disse o presidente-executivo Saqib Islam à Reuters antes da decisão da FDA.

A aprovação foi baseada em um estudo de estágio intermediário, onde o medicamento mostrou redução de 20% ou mais no volume do tumor em 52% dos pacientes pediátricos e 41% dos adultos.

A expectativa é que o Gomekli esteja disponível nos EUA dentro de duas semanas, disse a empresa.

No início desta semana, a MSD KGaA da Alemanha MRCG.DE disse que estava em fase avançada (link) negociações para adquirir a SpringWorks.

Gomekli é o segundo medicamento da SpringWorks a receber aprovação do FDA, depois do Ogsiveo, que é aprovado para tumores desmoides — crescimento anormal que ocorre em tecidos conjuntivos e está associado a uma alta taxa de recorrência.