Street View: Caminho difícil pela frente para a uniQure após revés da FDA em terapia para a doença de Huntington

3 Mar - As ações da empresa farmacêutica uniQure UQ1.F, QURE.N caem 12,86%, para US$ 9,15, no pré-mercado.

A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA, na sigla inglês) informou na segunda-feira (link) A empresa informou que os dados do ensaio clínico de fase inicial a intermediária de sua terapia genética para a doença de Huntington eram insuficientes e não sustentariam o pedido de autorização de comercialização do tratamento.

A FDA recomendou um novo estudo que designa aleatoriamente pacientes para receberem terapia genética ou uma cirurgia simulada, o que levanta preocupações.

Pelo menos quatro analistas reduziram seus preços-alvo para a empresa

CAMINHO MAIS CARO E MAIS LONGO NA FASE FINAL

Mizuho("neutro", PT: $12) Afirma que tal estudo seria difícil de executar e potencialmente antiético, e acredita que é improvável que a FDA mude de ideia, apesar da reunião marcada para o segundo trimestre de 2026.

Cantor("neutro," PT: $9) O estudo afirma que "inevitavelmente atrasará o desenvolvimento da empresa em alguns anos" e acrescenta que a QURE pode perder sua vantagem competitiva de pioneirismo, visto que outras terapias também estão entrando em ensaios clínicos de fase final, especialmente o votoplam da PTC (PTCT.O), uma opção oral que dispensa a neurocirurgia.

Barclays("peso igual", PT: $31) A decisão é considerada um "grande revés" para a QURE, e um estudo em estágio avançado provavelmente seria dispendioso e a divulgação dos dados levaria vários anos.

Wells Fargo("peso igual", PT: $15) A exigência de um estudo em fase final para o programa da Huntington reflete o aumento do tempo de lançamento no mercado e do risco de desenvolvimento; o foco a curto prazo passa a ser os resultados do ensaio clínico para epilepsia no segundo trimestre de 2026, aguardando-se detalhes para avaliar seu valor.