EXCLUSIVO-FDA dos EUA adia duas análises de medicamentos em novo programa de vouchers após preocupações com segurança e eficácia

Por Patrick Wingrove

15 Jan (Reuters) - A Agência de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) adiou a análise de dois medicamentos selecionados para o novo programa de aprovação acelerada do governo Trump, depois que cientistas da agência apontaram preocupações com a segurança e a eficácia, incluindo a morte de um paciente que estava tomando um dos medicamentos, conforme mostram documentos internos vistos pela Reuters.

Os analistas da FDA adiaram por duas semanas a análise do medicamento experimental da Disc Medicine IRON.O para uma doença sanguínea rara, devido a preocupações com os dados dos ensaios clínicos e o risco de abuso.

Eles também atrasaram em mais de um mês a análise do medicamento Tzield, da farmacêutica francesa Sanofi (SASY.PA), para o tratamento de diabetes tipo 1 em estágio avançado, devido a relatos de eventos adversos, incluindo dois relacionados a convulsões e coagulação sanguínea, e uma morte.

Apresentado em junho, o Programa Nacional de Vouchers Prioritários do Comissário da FDA prometia decisões em um ou dois meses para um número limitado de medicamentos considerados essenciais para a saúde pública ou segurança nacional, ou se fossem fabricados nos EUA ou oferecidos a preços baixos. Isso reduziria de quatro a seis meses do processo de aprovação prioritária mais rápido.

Os atrasos não foram relatados anteriormente. A Disc Medicine e a Sanofi se recusaram a comentar os detalhes das análises da FDA.

Andrew Nixon, porta-voz do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, afirmou que a FDA não comenta sobre pedidos em análise, mas permite flexibilidade às suas divisões para ajustar os prazos.

Atrasos na decisão sobre outros dois medicamentos

Outros dois medicamentos selecionados para o programa de revisão acelerada também tiveram seus prazos de aprovação adiados em semanas ou mais. A decisão sobre o zongertinibe, da Boehringer Ingelheim, para o tratamento do câncer de pulmão, está prevista para meados de fevereiro, e a do medicamento para perda de peso da Eli Lilly LLY.N agora tem previsão para 10 de abril. (link), de acordo com documentos.

Um porta-voz da Lilly confirmou que a aprovação pode ocorrer no segundo trimestre, com base nas diretrizes atuais da FDA. Um porta-voz da Boehringer disse que uma decisão é esperada em breve, sem comentar sobre o atraso.

De acordo com documentos, os quatro medicamentos estão entre pelo menos sete que já iniciaram o processo de aprovação do programa.

Desde que anunciou o primeiro dos medicamentos selecionados em outubro, a agência afirmou que 18 medicamentos receberão o tratamento acelerado, incluindo dois da Merck MRK.N. (link) A maioria das avaliações está prevista para começar em 2026, com outras duas programadas para 2027 e 2028. Até o momento, apenas um medicamento, um antibiótico genérico, foi aprovado pelo programa.

Dois especialistas em regulamentação disseram que os atrasos em vários medicamentos, conforme descritos pela Reuters, foram tranquilizadores, visto que a meta de um a dois meses do novo programa levantava dúvidas sobre o rigor das análises.

"É um ótimo sinal que a FDA, neste programa, esteja disposta a dizer: 'Espere, não temos certeza se este produto deve ser autorizado para comercialização'", disse Holly Fernandez Lynch, professora de políticas de saúde da Universidade da Pensilvânia.

Lynch e outros disseram que ainda têm preocupações sobre a politização das avaliações de medicamentos pelo programa, já que a administração do presidente Donald Trump (link) seleciona os medicamentos e a aprovação fica a cargo de um painel de funcionários de alto escalão da FDA, em vez de revisores tradicionais.

Aaron Kesselheim, professor de medicina na Harvard Medical School, afirmou que a agência corria o risco de desperdiçar recursos ao conceder vouchers para medicamentos ainda em fase inicial de desenvolvimento, uma vez que seu verdadeiro potencial e eficácia ainda não haviam sido avaliados.

Segundo Nixon, as empresas têm até dois anos para apresentar suas solicitações após receberem os vouchers.

PREOCUPAÇÕES COM A SEGURANÇA E A EFICÁCIA

Documentos internos mostram que os analistas da FDA haviam definido 21 de novembro de 2025 como a data de decisão para a solicitação da Sanofi de expandir o uso do Tzield para novos pacientes.

Em um documento visto pela Reuters, a FDA afirmou que sua decisão sobre o Tzield foi adiada devido ao que considerou uma morte relacionada ao tratamento. O banco de dados público da agência sobre eventos adversos lista apenas um relato de setembro de 2025 de um homem de 30 anos que sofreu uma convulsão e outras reações adversas.

A FDA e a Sanofi recusaram-se a fornecer mais informações sobre a morte.

Os órgãos reguladores também solicitaram à Sanofi mais detalhes sobre diversos efeitos colaterais graves ocorridos após o lançamento do medicamento, que eles consideraram possivelmente relacionados a ele, incluindo uma convulsão em dezembro de 2024 e um episódio de coagulação sanguínea em maio do mesmo ano, conforme mostram os documentos.

Um porta-voz da Sanofi afirmou que a empresa avalia rigorosamente todos os relatos de eventos adversos graves e continua trabalhando em estreita colaboração com a FDA no pedido de aprovação ampliada do Tzield.

A agência também prorrogou até 10 de fevereiro a análise acelerada de aprovação da bitopertina da Disc Medicine, medicamento que está sendo desenvolvido para pacientes cujo distúrbio sanguíneo os torna extremamente sensíveis à luz solar.

O atraso ocorreu devido a preocupações da agência sobre se o tempo de exposição ao Sol sem dor - um objetivo secundário usado em ensaios clínicos - era uma medida estatisticamente sólida de eficácia, ou se outros dados ainda poderiam justificar a aprovação, mostrando que o medicamento provavelmente funcionaria com base em biomarcadores, conforme mostram os documentos.

Segundo documentos, funcionários da FDA responsáveis pela classificação de medicamentos com potencial para abuso ou dependência também estavam examinando se a bitopertina apresentava algum risco de abuso.

A Reuters não conseguiu confirmar detalhes sobre o potencial de abuso da bitopertina, o que poderia levar a restrições ao medicamento.

Em entrevista, John Quisel, presidente-executivo da Disc, afirmou que os dados sobre a bitopertina destacaram um sólido perfil de segurança e múltiplos benefícios médicos. Ele citou uma queda acentuada no metabólito tóxico causador da doença — o principal objetivo de dois ensaios clínicos de fase intermediária — e nas reações fototóxicas.

"Estamos muito confiantes em nosso pacote de dados e em seu potencial", disse Quisel, "mas, é claro, a aprovação final fica a critério do FDA."